凡德他尼为口服的多靶点靶向药物，靶向于NSCLC发生、发展相关的两种受体，即表皮生长因子受体（EGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）。美国M.D. Anderson癌症中心Herbst等此次公布的研究为凡德他尼用于NSCLC治疗的第一项Ⅲ期临床研究。该研究显示，多西他赛治疗中加入试验性靶向治疗药物凡德他尼，可显著改善一线治疗失败的晚期NSCLC患者PFS。
研究纳入1391例既往接受过化疗的NSCLC ⅢB/Ⅳ期患者（平均年龄58岁，30%女性，25%鳞癌，10%脑转移）。随机分组，分别给予凡德他尼（100 mg/d）+多西他赛（75 mg/m2）（21天为1疗程，最多6疗程）或安慰剂+多西他赛治疗。
中位随访12.8个月后，凡德他尼组疾病进展风险降低21%。中位PFS显著延长（17.3w vs. 14w，HR为0.79，P<0.001）。尽管无显著的OS优势（10.6个月vs. 10.0个月，HR为0.91，P=0.196），但凡德他尼组治疗有效率显著提高（17%vs. 10%，P< 0.001），≥6w的疾病控制率较高（60% vs. 55%，P=0.060）。且凡德他尼组症状改善较明显，症状恶化风险降低22%，该组患者报告症状（如咳嗽、体重减轻和呼吸困难）加重时间较晚（HR为0.78，P=0.002）。
凡德他尼组某些不良反应较常见，包括腹泻（42% vs. 33%）、皮疹（42% vs. 24%）和白细胞计数低（32% vs. 27%）。其他不良反应，如恶心（23% vs. 32%）、呕吐（16% vs. 21%）和贫血（10% vs. 15%）在对照组则更常见。约22%的患者因不良反应而终止凡德他尼治疗，该比例在NSCLC二线治疗药物中并不算高。
主要研究者Herbst教授指出，对于肺癌这种异质性较高的肿瘤，采用靶向于多条肿瘤生长和转移相关通路的药物治疗，可能有显著疗效，尤其是凡德他尼治疗组中更多患者的肺癌症状有所改善。作为第一种在Ⅲ期临床研究中联合标准化疗治疗NSCLC，有显著临床获益的口服靶向药物，凡德他尼可能在未来的肺癌治疗中发挥重要作用.