在一项随机非对照试验中，20例视网膜分支静脉阻塞继发黄斑水肿患者在接受哌加他尼钠玻璃体腔内注射后视力迅速提高，且视网膜厚度和黄斑体积迅速变小。
 
根据John J. Wroblewski博士及其同事们发表于1月刊《美国眼科杂志》(American Journal of Ophthalmology)上的一项报告，在为期54周的试验中，在治疗开始1周内，上述症状改善明显，且每6周重复注射1次可维持该疗效。
 
玻璃体腔内注射用哌加他尼(Macugen)是一种分子量为40 kDa的核糖核酸适配子，其选择性结合血管内皮生长因子165(VEGF165)，后者被认为在视网膜分支静脉阻塞后诱发黄斑水肿中扮演重要角色。该药已被批准用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性，并且在II期临床试验中，该药在治疗糖尿病视网膜病变患者水肿和新生血管中已显示出一定疗效。
 
当前试验将20例有1~6个月病史的视网膜分支静脉阻塞继发黄斑水肿患者随机分配接受玻璃体腔内注射0.3 mg 哌加他尼(15例)或1 mg 哌加他尼(5例)治疗。首次注射后1周对所有患者进行随访发现，最佳矫正视力从基线的56个字母平均提高了11个字母(早期治疗糖尿病视网膜病变研究通讯)，马里兰州黑格斯敦一个联合诊所的Wroblewski博士报告。
 
在完成这项为期54周的研究的18例患者中，最佳矫正视力与基线相比平均提高了14个字母，视网膜中心厚度平均降低了205 μm，黄斑体积平均下降了2.2 mm3。2例未完成试验的患者需要接受黄斑格栅光凝治疗，其中1例在第4个月时接受黄斑格栅光凝治疗，而另1例则在第5和10个月时接受治疗(Am. J. Ophthalmol. 2010;149:147-54)。
 
有效性在不同剂量组间没有显著差异。

1周后，76%的患眼视力提高至少5个字母，中心厚度下降至少100 μm。到第30周，50%的患眼视力提高至少15个字母，且中心厚度下降至少100 μm，这一改善在为期54周的研究期间得到了维持。
 
1例患者发生上方视网膜脱离，经充气性视网膜固定术及随后的注射治疗修复；没有患者发生视网膜或虹膜新生血管或其他严重的眼部不良反应、眼内炎或外伤性白内障；没有关于眼压持续受到影响或VEGF抑制相关全身不良事件风险增加的体征，研究者报告。
 
他们指出，其他近期的小规模研究着眼于标签外使用VEGF拮抗剂贝伐单抗和兰尼单抗治疗视网膜分支静脉阻塞继发黄斑水肿，并获得了相似的结果。
 
这些抗VEGF疗法可作为激光治疗(视网膜分支静脉阻塞的主流疗法)或非适应证治疗(如曲安奈德)之外的治疗选择，他们建议。