临床表明：剂量氟美松冲击及苯丁酸氮芥维持治疗小儿慢性特发性血小板减少性紫癜使部分病儿获得了长期缓解，总有效率高达100%，是治疗小儿慢性特发性血小板减少性紫癜一个较好的方法。

特发性血小板减少性紫癜是儿科常见的出血性疾病，其发病机理与体液免疫异常和细胞免疫功能紊乱有关。特发性血小板减少性紫癜患儿一般症状较轻，但一旦有感染等诱因存在时，可使病情加重，当血小板低于50×109/L时，即可有明显的自发出血表现，血小板低于20×109/L则可出现颅内出血、内脏出血等严重并发症，从而威胁生命，故仍需要积极治疗。激素仍是目前治疗特发性血小板减少性紫癜常用有效的药物之一。钦州市第二医院采用大剂量氟美松冲击及苯丁酸氮芥维持治疗小儿慢性特发性血小板减少性紫癜取得满意疗效。

确诊为特发性血小板减少性紫癜患者17例，其中男ll例，女6例，年龄是最小1岁7个月，最大12岁，平均年龄4岁6个月，病程最短6个月，最长6年10个月，平均病程3年3个月。17例病儿全部存在皮下出血，其中合并消化道出血l例，鼻衄6例，牙龈出血3例，深部组织出血1例。轻度贫血5例，中度贫血6例，重度贫血2例。其中病情属于重度者10例。全部病例在本次治疗前曾经常规糖皮质激素(以下简称激素)治疗，其中经2次以上激素规则治疗者6例，半年前曾使用静脉两种球蛋白冲击治疗者2例。
给予患儿氟美松1.5—2mg/(kg.d)静脉滴注5-7天为一疗程，激素冲击一疗程，血小板≤50×109/L给予第二疗程冲击，最多2个疗程。冲击后给予苯丁酸氮芥-留可然0.1—0.2mg/(kg.d)分2次15服。最大日剂是不超过6mg。4周后减至半量或1/3量服维持。总剂量不超过300mg。停药后每3个月口服氟美松0.1—0.2mg/(kg.d)，留可然0.05—0.1mg/(kg.d)1周，直至一年。如鼻衄者给予纱布或明胶海绵鼻腔填塞，合并消化道出血给予甲氰咪胍或洛赛克，合并感染给予相应的抗感染治疗，重度贫血给予输血等处理。

结果显示，17例病儿中，3个月后失访1例，1年后失访1例，结果治愈8例，显效6例，进步3例，治愈率47％(8/17)，有效率100％。8例均在氟美松冲击治疗后第3天复查血象，血小板≥50×109/L6例，1周后复查血象，全部病儿血小板≥50×109/L，其中≥100×109/L8例。17例病儿除1例合并牙龈炎病儿外48h内出血停止。13例合并不同程度贫血病儿于止血后3～4周血红蛋白回升至正常。氟美松冲击期间，出现一过性血压升高2例，给予心痛定舌下含服后很快恢复正常。一过性血糖升高1例，无自觉不适，停药后自行恢复正常。1例合并消化道出血病儿在氟美松冲击治疗后未见出血加重，4天后查大便潜血(-)。苯丁酸氮芥治疗期间，消化道反应3例，白细胞偏低2例，经相应处理后未终止治疗。

留可然-苯丁酸氮芥是一种非激素类免疫抑制剂，曾用于治疗类风湿、系统红斑狼疮、肾病综合征等免疫性疾病。其免疫抑制机理尚未十分清楚，有人认为非激素类免疫抑制剂的免疫机制主要是通过P53途径来诱导淋巴细胞调亡而起到免疫治疗效果。本文采用两药联合治疗小儿慢性特发性血小板减少性紫癜，使部分病儿获得了长期缓解，可能与两药通过不同途径抑制淋巴细胞介导的自身免疫反应而起到较好的治疗效果。两药联合应用，未见严重的副作用，是治疗小儿慢性特发性血小板减少性紫癜一个较好的方法。本文1例消化道出血病儿在激素冲击治疗后未见出血加重。但特发性血小板减少性紫癜合并消化道出血时，使用激素冲击治疗仍需谨慎。

通用名： 苯丁酸氮芥片 

生产厂家： 葛兰素史克(德国生产澳大利亚包装)
 
批准文号(进口药品注册证号)： @H20060267(H20040320)
 
适应症：

何杰金氏病、数种非何杰金氏淋巴瘤、慢性淋巴瘤细胞性白血病、Waldenstrom氏巨球蛋白血症、晚期卵巢腺癌。留可然对于部分乳腺癌病人也有明显的疗效。
            
禁忌：

凡有严重骨髓抑制、感染者禁用，有痛风病史、泌尿道结石者慎用。对本品过敏者禁用。 

注意事项：

留可然是一种较强的细胞毒类药物，仅在有经验的医生指导下方可用药。外层无缺损的药片无危险性，但不可以分割留可然药片。本品给药时间较长，疗效及毒性多在治疗3周以后出现，故应密切观察血相变化，并注意蓄积毒性。
            
不良反应：

最常见的副作用是骨髓抑制。

虽然这种作用经常发生，但若及早停药是可逆转的，不过也有发生不可逆转的骨髓功能衰竭报告。胃肠道副作用如恶心、呕吐、腹泻和口腔溃疡是不常见的，其他的副作用也可能出现，但是通常是在药物剂量过大时出现。慢性淋巴细胞性白血病经过长时间的苯丁酸氮芥治疗有发生严重的间质性肺纤维化的报告，但是停药后这种纤维化是可逆转的。也有该药引起肝脏中毒与黄疸的报告。皮疹不常见，但在极罕见情况下会进一步恶化，出现Stevens-Johnson综合症及毒性上皮坏死溶解。

其它不良反应的报告包括：

发热、皮肤过敏、外周神经病变、间质性肺炎和无菌性膀胱炎。据报告，肾病综合症的小儿患者使用苯丁酸氮芥后曾发生癫痫，成人也发生过与剂量有关的局限性癫痫。

作用方式：

苯丁酸氮是一种芳香氮芥的衍生物，作为双功能的烷基化剂，由高度反应的ethylenimoniumradical组成物产生烷基化作用。作用方式大概是Ethylenimonium衍生物在螺旋形脱氧核糖核酸的两索间交互连锁，从而妨碍该细胞的复制。
            
包装规格： 包装材料和容器：棕色玻璃瓶 包装规格25片/瓶，或50片/瓶。
 
用法与用量：

杰金氏病：作为单药治疗的标准剂量为0.2毫克/公斤体重/日，持续治疗4至8周。留可然通常与其它抗肿瘤药物联用并有数种不同组方。该药还可以作为氮芥nitrogenmustard的代用药，它的毒性作用较氮芥小，但疗效与之类似。非何杰金氏淋巴瘤：作为单药治疗，开始剂量为0.1～0.2毫克/公斤体重/日，持续治疗4至8周；维持治疗时可以减少每日的剂量或采用间歇治疗。留可然可以用于治疗晚期播散性的和放疗后复发的淋巴细胞性淋巴瘤。对于晚期非何杰金氏病淋巴细胞淋巴瘤，单独使用苯丁酸氮芥治疗和联合化疗没有明显的区别。慢性淋巴细胞性白血病：当病人已有明显症状或由外周血象指示证明已有损害骨髓功能（不是骨髓衰竭）时开始用留可然治疗。留可然的的开始剂量为0.15毫克/公斤体重/日直至白细胞总计数降至10，000/微升（mcl）。第一个疗程结束后四周可以再次进行治疗，剂量为0.1毫克/公斤体重/日。一部分病人经过大约两年的治疗，血液中白细胞数量可降至正常范围，增大的脾脏和淋巴结也触诊不到，并且骨髓中的淋巴细胞比例降至20%以下。病人如果有骨髓功能衰竭的表现应首先用强的松龙prednisolone治疗，待有骨髓再生表现后方可开始用留可然。以间歇疗法与每日用药治疗比较的结果显示，两治疗组在疗效及不良反应发生频率方面无显著差异。
 
Waldenstrom氏巨球蛋白血病：留可然是治疗的首选药物，推荐的开始剂量为6至12毫克/日，直至白细胞减少，以后剂量减至2至8毫克/日，治疗时间随病情而定。卵巢癌：单一药物治疗标准量为0.2毫克/公斤体重/日，4至6周。也可以用0.3毫克/公斤体重/日直至白细胞减少。维持剂量用0.2毫克/公斤体重/日，并且白细胞可维持在4，000/立方毫米以下。实际应用时，维持疗程可以用药2-4周，每疗程间相隔2～6周。晚期乳腺癌：单药标准量为0.2毫克/公斤体重/日，用药6周。留可然可以与强的松龙prednisolone联合使用，其用量为14至20毫克/日，不需要考虑体重：如果无严重抑制造血的功能，用药时间可以超过4～6周。留可然也可以按5～7.5毫米/平方米体表面积/日的剂量与氨甲喋呤methotrexate、5-氟尿嘧啶5-fluorouracil和强的松龙prednisolone联合应用。小孩：留可然可以用于治疗小儿的何杰金氏病和非何杰金氏淋巴瘤。剂量的计算方法与成人相同。

拼音码： LKRBDSDJP 
主要成分及含量： 本品主要成份为苯丁酸氮芥。
             
产品特点及描述：   
 
留可然葛兰素史克德国生产，留可然是一种较强的细胞毒类药物
 
作用类别： 抗肿瘤处方药 

特殊人群用药：

【孕妇及哺乳期妇女用药】本品有致突变、致畸胎作用，可造成胎儿死亡或先天畸形，故早孕妇女禁用。
 
贮藏： 遮光、密封、在凉处保存。
 
药理作用：

本品属氮芥类衍生物，具有双功能烷化剂作用，可形成不稳定的乙撑亚胺而发挥其细胞毒作用，干扰 DNA 和 RNA的功能。在常规剂量下，其毒性较其他任何氮芥类药物小。对增殖状态的细胞敏感，特别对 G1 期与 M 期的作用最强，属细胞周期非特异性药物。