英国牛津大学5日发布公报，该校研究人员发现一种可简单口服的药物能治疗杜氏肌营养不良症，动物实验显示这种药可提高实验鼠的肌肉强壮度。与以前一些疗法只对部分患者有效不同，这种药可能会对所有患者都有效。

杜氏肌营养不良症是一种主要影响男孩的遗传疾病，全球平均每3500名男婴中就有一人罹患此病。患者在两三岁时就会出现肌肉无力症状，行走困难，一般到十多岁就会彻底丧失行走能力，需要坐轮椅，到二十多岁还可能会因心肌、肺肌无力而死亡。目前医学界尚无有效疗法。

过去研究显示其病因是基因缺陷导致肌肉中缺乏抗肌营养不良蛋白，因此现在一些疗法探索集中在基因手段上，试图修正这个基因缺陷，但由于每个人的基因组都不完全一样，每个具体的基因疗法往往只适用于部分患者。然而，牛津大学研究人员及其国际同行寻找了一个新思路，即探索用一种名为utrophin的蛋白质来替代抗肌营养不良蛋白。实验显示，对患有杜氏肌营养不良症的实验鼠而言，如果用药物提高这种蛋白质的含量，实验鼠的肌肉能力可得到明显改善，在行走测试中的成绩可提高50%。研究人员测试了大量的药物，发现一种名为SMT　C1100的药物在这方面效果最好。来自牛津大学、意大利和美国的三个小组分别对其进行了测试，都得出了一致的结果。

领导研究的凯·戴维斯教授说，由于相关测试结果的支持，这项研究现已进入临床试验阶段，接下来将根据临床试验结果对这种药物的配方进行优化。重要的是，这种药物可能会对所有患者都有效，并且可以口服。

关于SMT C1100的研究，早在2008年4月29日英国顶尖的生物技术公司——牛津的Summit公司就对外公布了该公司研制的治疗杜氏进行性肌营养不良的药物SMT C1100，开展的临床前实验中积极的数据。在一系列标准化的临床前对杜氏进行性肌营养不良实验鼠的实验中，服用SMT C1100的杜氏进行性肌营养不良较之没有服用SMT C1100的同伴肌肉的力量有了明显的增强，同时减少了运动期间的肌肉疲劳(有能力行走更长的距离)。

2008年4月27-30日在美国新奥尔良召开了肌肉生物和疾病新方向会议上，该公司将最新研究的数据呈现在神经肌肉疾病领域的科学家和生物技术公司面前。这项实验在意大利的Bari大学进行，由神经肌肉疾病领域的顶尖专家具体操作。该公司准备在2008年末结束临床前的实验，并马上开展一期临床实验。

英国纽卡斯尔大学神经肌肉疾病研究者在评论这一研究成果时说：“这一令人鼓舞，如果能够在杜氏进行性肌营养不良患者身上复制，将有希望对杜氏进行性肌营养不良患者进行长期的治疗。”
在临床前的实验中，SMT C1100显示了积极的结果，也使我们有信心不久将这一药物运用于杜氏进行性肌营养不良患者，如果能够在人体的临床中也获得成功，这将是第一种对所有杜氏进行性肌营养不良患者都有益处的药物。”