近日，BrainStorm公司研制的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）治疗新药NurOwn已被FDA指定为罕见病治疗药。BrainStorm是一家正处在发展阶段的制药公司，主要致力于成人干细胞疗法药物的研发，这类药物主要用于治疗神经退行性疾病。
NurOwn是在成人骨髓间质干细胞的基础上研发而来，这类细胞可以进行自我更新，并且还可以分化成各种其他细胞类型。
NurOwn被指定为罕见病药之后，一旦它最后能获准上市，BrainStorm将拥有该药长达7年的独家销售权，同时还有可能享受一系列优惠政策，如获得美国政府研发奖金以支付临床研究费用，临床研究费用税费抵减，以及免交药物申请费等。
该公司总裁彻姆•勒博维特表示，NurOwn被指定为罕见病治疗药有利于产品研发工作的进一步开展，今年上半年该药有望进入人体实验阶段。