肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）是一种以上肢和下肢运动神经元功能障碍和缺失为特征的疾病，迅速进展为肌肉无力、萎缩和死亡。尽管目前科学家们尚不清楚这种疾病的起因，但线粒体功能性障碍被认为对这种疾病的发展产生了作用。
目前的治疗药物利鲁唑（Riluzole）对ALS的治疗作用温和，仅显示出对存活时间有益，对改善肌力无效。Dexpramipexole (KNS-760704)是由Biogen公司研发的一种新药，它能调节线粒体功能，用来治疗ALS。波士顿马萨诸塞州总医院神经内科的Merit Cudkowicz等为评价dexpramipexole的疗效和安全性，做了一个临床试验。
该临床试验分为两个部分。

第一部分，使用dexpramipexole 50、150或300mg/d这3个剂量治疗组，并设一个安慰剂对照组，为期12周。第二部分，4周后，把安慰剂组的患者单盲安慰剂洗脱后，把这些样本重新随机分为dexpramipexole 50或300mg/d组，治疗24周。结果发现，使用dexpramipexole治疗，患者耐受性和安全性良好。在试验的第一部分，修订的ALS功能量表（ALS Functional Rating Scale-Revised ，ALSFRS-R）呈现出剂量依赖性的衰减。

试验第二部分，组间ALSFRS-R和死亡率有显著性差异，P=0.046。最终发现在300mg剂量组中患者的运动功能和生存率均大大提高，而且病人耐受性良好。该新药还需进一步评估。