索拉非尼是一种多靶点激酶抑制剂，具有抗血管生成、促进细胞凋亡及抑制Raf等活性。

日本的一项Ⅰ期试验显示，索拉非尼治疗24例晚期肝癌，PR 4%（1/24），SD 83%（20/24），缓解率不高，但是疾病控制率较好[93]。Ⅱ期临床研究提示索拉非尼对晚期肝癌有临床疗效，PR 2.2%，MR 5.8%，SD 33.6%，疾病进展时间4.2月，中位生存9.2月[94]。

2007年ASCO年会报道了一项大型多中心、随机双盲对照的Ⅲ期临床研究（SHARP）进一步评价了索拉非尼对肝癌的疗效[95]。共602例晚期肝癌患者（ECOG 0-2分、Child-Pugh A级、未接受过全身化疗），随机分为2组，一组给予索拉非尼（400mg，bid）+最佳支持治疗（BSC），一组给予安慰剂+BSC，结果索拉非尼组的总生存期比安慰剂组提高了44%，索拉非尼最常见的不良反应为腹泻（11% vs 2%），手足皮肤反应（8% vs 1%），疲劳（10% vs 15%），出血（6% vs 9%）。同Ⅱ期临床试验相似，影像学缓解率较低（PR 2.3%），但明显延长了肿瘤进展时间和生存期，中位生存分别为10.8月vs 8.0月（P=0.00058）。

索拉非尼是第一个经统计学证实可以显著改善晚期肝癌患者总生存情况的药物，目前NCCN推荐作为晚期肝癌的一线治疗。