美国FDA日前批准了辉瑞的Bosulif（bosutinib，伯舒替尼）用于治疗慢性髓性白血病（CML）。CML是常见于老年人的血液和骨髓疾病。 据估计，2012年美国CML新确诊患者有5430例。大多数CML患者都有基因突变，称为费城染色体(Ph)，从而导致骨髓产生一种称为酪氨酸激酶的酶。这种酶引发了许多白血细胞即粒性白细胞异常，而粒性白细胞具有对抗感染作用。 Bosulif适用于那些慢性期、加速期或急变期Ph染色体阳性的CML患者，这些患者对其他治疗，如伊马替尼（imatinib）治疗不耐受或有抵抗。FDA最近批准治疗CML的药物包括伊马替尼（2001年），达沙替尼（2006年）和尼洛替尼（2007年）。 Bosulif的安全性和有效性是基于对一项546例慢性、加速或急变期慢性粒细胞白血病成年患者临床试验进行评价的。所有患者均服用伊马替尼，或使用达沙替尼和尼罗替尼之后再次服用伊马替尼，或发生对不良事件不能耐受后，服用Bosulif。 CML慢性期患者中，确定疗效的主要指标是在治疗第24周的主要细胞遗传学缓解（MCyR）患者数。结果显示，先前经伊马替尼治疗的患者，有34%在24周后达到MCyR。有52.8%在任何时间达到MCyR的患者，他们的应答至少持续了18个月。在伊马替尼之后经达沙替尼或尼洛替尼治疗的患者中，约有27%的患者在第24周达到了MCyR。在任何时间达到McyR患者中，有51.4%患者的MCyR至少持续了9个月。 在以前至少经伊马替尼治疗的CML加速期的患者中，有33%的患者在治疗第48周全血计数恢复到正常范围（完全血液学反应），有55%达到无白血病症状的正常全血计数（整体血液学反应）。同时，CML急变期患者的15%达到完全血液学反应，28%达到整体血液学反应。 在接受Bosulif治疗患者中观察到的最常见的不良反应为：腹泻、恶心、血小板低（血小板减少症）、呕吐、腹痛、皮疹、红细胞计数低（贫血）、发热和疲劳。