美国FDA于 8月29日批准Afinitor Disperz（everolimus，依维莫司口服混悬液片），抗癌药Afinitor一种新的儿科制剂，用于治疗一种名为室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的罕见脑肿瘤。Afinitor Disperz为首个用于小儿肿瘤治疗的儿科专用制剂。
Afinitor Disperz被推荐用于治疗1岁及以上伴发室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的结节性硬化症（TSC），而不能进行手术治疗的患者。这个新制剂获准之前，Afinitor只被推荐用于3岁以上患者。2010年Afinitor通过加速批准程序获准用于TSC患者的SEGA。
“适当的小儿剂量形式，如Afinitor Disperz，有助于确保儿童使用抗癌药的安全性和疗效，” FDA药品评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说“此外，Afinitor Disperz的获准证明对一种药物作进一步研究能更好发挥其作用，体现其在儿科患者中的使用价值。”
Afinitor Disperz制剂规格增量比成人剂型小。 Afinitor Disperz易溶于少量水中，便于吞下整片药丸者服用。
Afinitor的制造商诺华公司，还提供了支持2010年该药物的加速批准的28名有TSC的SEGA儿科和成人患者单臂研究安全性和疗效更新数据。该公司还提供了新近一项117名儿科和成人患者随机接受Afinitor治疗或安慰剂研究的最新信息。结果显示，Afinitor治疗的35％患者肿瘤缩小，安慰剂组没有见到瘤体缩小。
Afinitor Disperz只能用于TSC患者治疗不能手术切除的SEGA。有SEGA的患者中观察到的最常见副作用为口腔溃疡和呼吸道感染。
TSC是一种罕见的遗传性疾病，它导致在大脑和其它重要器官生长肿瘤。 SEGA是一直生长缓慢的肿瘤，可因阻断大脑中流体的流动导致威胁生命的并发症。它被认为是TSC诊断的一个重要指征，见于6％至9％的儿科和年轻成人患者中。
依维莫司，Afinitor和Afinitor Disperz的活性成分，能阻断一种叫做mTOR激酶蛋白质失控的活性，它在TSC患者的SEGA生长和发育中起至关重要的作用。
Afinitor和Afinitor Disperz用于TSC患者SEGA治疗仍然处于加速审批过程中。进一步评价Afinitor和Afinitor Disperz对于SEGA儿童和成人患者的长期安全性和疗效的一系列研究正在继续进行中。 Afinitor Disperz被归类为罕用药，被给予优先审批待遇，FDA在6个月内完成了审批。
此前，美国FDA已批准Afinitor多种适应症：其它抗癌药无显著疗效的成人晚期肾细胞癌（2009年）；胰腺癌起源的成人进行性晚期神经内分泌肿瘤（2011）；不需要立即手术的有肾血管平滑肌脂肪瘤成人的TSC（2012年）；与Aromasin（exemestane，依西美坦，国内注册名阿诺新）联用治疗某些晚期激素受体阳性，HER2阴性的绝经后妇女乳腺癌（2012年）。