美国生物制药公司Aegerion制药今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准将Lojuxta（lomitapide）硬胶囊作为低脂肪饮食及其他降脂药用产品的一种辅助药物，用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的治疗。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种极罕见的常染色体显性遗传性疾病，发病机制为细胞膜表面的低密度脂蛋白（LDL）受体缺如或异常，导致体内LDL代谢异常，造成血浆总胆固醇(TC)水平和低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)水平升高，往往导致极其严重的心血管问题。
适应证和用途
Lojuxta是一种微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂适用于在有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者作为对低脂肪膳食和其他降脂治疗，包括能得到LDL血液分离，辅助减低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)，总胆固醇(TC)，载脂蛋白B (载脂蛋白B)，和非高密度脂蛋白胆固醇(非-HDL-C).
使用的限制
（1）尚未确定在有高胆固醇血症没有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者中JUXTAPID的安全性和有效性。
（2）尚未确定Lojuxta对心血管疾病发病率和死亡率的影响。
剂量和给药方法
（1）治疗前，测量ALT，AST，碱性磷酸酶，和总胆红素；有生育力女性中获得妊娠检验阴性；和开始a低脂肪膳食从脂肪供应能量 <20%。
（2）开始治疗在5 mg每天1次。根据肯接受安全性/耐受性点滴调整剂量：至少2周后增加至每天10 mg；和然后，在最小4-周间隔，至 20 mg，40mg，和直至最大推荐剂量每天60mg。
（3）由于脂溶性维生素/脂肪酸吸收减低：每天服用维生素E，亚油酸，α-亚麻酸(ALA)，二十碳五烯酸(EPA)，和二十二碳六烯酸(DHA)补充物
（4）每天服用1次，与水和无食物整吞，晚餐后至少2小时.
（5）透析的肾病终末期患者或有基线轻度肝受损不应超过40mg每天.
剂型和规格
胶囊：5mg，10mg,和20mg.
禁忌证
（1）妊娠
（2）与强或中度CYP3A4抑制剂同时使用.
（3）中度或严重肝受损或活动性肝病包括不能持续异常肝功能检验.
警告和注意事项
（1）胚胎-胎儿毒性：有生育潜力女性开始JUXTAPID前应有妊娠检验阴性和治疗期间用避孕药
（2）93%患者发生胃肠道不良反应和可能影响同时口服药物的吸收.
不良反应
最常见不良反应(发生率 ≥28%)是腹泻，恶心，呕吐，消化不良，和腹痛.
药物相互作用
（1）CYP3A4抑制剂增加对lomitapide暴露。用JUXTAPID.患者禁忌强和中度CYP3A4抑制剂必须避免柚汁. JUXTAPID每天不超过30 mg当同时使用用弱CYP3A4抑制剂，包括阿托伐他汀[atorvastatin]和口服避孕药。
（2）华法林[Warfarin]：Lomitapide增加华法林的血浆浓度。经常监视国际标准化比值(INR)，特别是JUXTAPID剂量调整时.
（3）用JUXTAPID辛伐他汀[Simvastatin]和洛伐他汀[lovastatin]暴露增加。当与JUXTAPID共同给药由于肌病风险限制剂量.
（4）P-糖蛋白(P-gp)底物：考虑P-gp底物剂量减低因为用JUXTAPID增加吸收的可能性。
（5）胆酸螯合剂：分开JUXTAPID给药至少4小时。
特殊人群中使用
（1）哺乳母亲：终止药物或哺乳。
（2）儿童患者：未确定安全性和有效性。

Lojuxta: new treatment for homozygous familial hypercholesterolaemia
Lojuxta (lomitapide) is indicated as an adjunct to a low-fat diet and other lipid-lowering treatments, with or without low-density lipoprotein apheresis, in adults with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
PHARMACOLOGY
Lomitapide selectively inhibits intracellular microsomal triglyceride transfer protein (MTP), thereby reducing lipoprotein secretion and circulating concentrations of cholesterol and triglycerides.1
CLINICAL STUDIES
LDL-C lowering
In a phase III open-label study involving 29 adults with HoFH, addition of lomitapide (median dose 40mg daily) to existing lipid-lowering therapy was associated with a 50% reduction in LDL-cholesterol in the 23 patients who completed 26 weeks of treatment (from a mean of 8.7mmol/L [SD 2.9] at baseline to 4.3mmol/L [SD 2.5], p<0.0001). After completion of the 26-week efficacy phase, patients continued to receive lomitapide and entered a 52-week safety phase (weeks 26 to 78) during which investigators were able to modify concomitant lipid-lowering therapies, including LDL apheresis, at their discretion. Significant reductions in LDL-cholesterol were maintained at weeks 56 and 78 (44% and 38%, respectively; both p<0.0001).2
Reductions in other lipid parameters
Significant reductions from baseline to week 26 were also observed for total cholesterol (46%: 11.1mmol/L [SD 3.5] vs 6.1mmol/L [SD 2.9], p<0.0001), apolipoprotein B (49%: 2.6g/L [SD 0.8] vs 1.3g/L [SD 0.7], p<0.0001) and triglycerides (45%: 1.0mmol/L [0.4—2.9] vs 0.5mmol/L [0.1—1.7], p<0.0001) in the 23 patients who completed the efficacy phase.2
Gastrointestinal effects
The most commonly reported adverse events were gastrointestinal, including diarrhoea, nausea, dyspepsia and vomiting.1,2
Elevation of aminotransferase levels to more than five times the upper limit of normal occurred in four patients and was the most serious adverse reaction reported. Levels normalised following dose reduction or temporary interruption of lomitapide.1,2
Lomitapide在美国商品名为JUXTAPID™，在欧洲商品名为LOJUXTA®。它是一种微粒体甘油三酯转运蛋白（MTP）抑制剂，可独立地影响低密度脂蛋白受体功能。
Aegerion制药公布JUXTAPID的III期扩展研究结果，其降脂效果明显
Aegerion制药今天宣布了JUXTAPID™（Lomitapide）胶囊在纯合子家族性高胆固醇血症的患者（HoFH）中的临床III期结果。Aegerion制药是一家致力于针对致命的、罕见的疾病开发新型疗法的生物制药公司。该数据是在达拉斯举行的美国心脏学会（AHA）科学分会上公布的。
23名患者接受为期78周的关键治疗，其中19名患者被招募进入此项III期研究，在维持剂量下，继续接受JUXTAPID™为期126周的治疗后，其中17名（89%）患者达到该临床试验的主要终点。该临床试验的主要终点是126周疗程中，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）从基线的下降率。在临床试验开始时，基线被确立。在0至6周，患者接受其他降脂疗法以使其稳定。在为期26周的关键治疗阶段，患者保持一个稳定的降脂治疗。26周后调整降脂治疗，以进行扩展研究。治疗126周，LDL-C平均从基线下降45.5%(356 ± 127 mg/dL vs. 189 ± 120 mg/dL; P < 0.001).Apo B、non-HDL-C、和总胆固醇也呈现相似的降低率。在研究过程中至少一个时间点，13名(68%)患者的LDL-C达到了100mg/dL，3名 (47%) 患者的LDL-C达到了70 mg/dL。
扩展研究中观察到的不良反应（AE）与关键研究总院所观察到的一致。胃肠道症状是最常见的AE，该扩展研究中63％（12/19）的患者有相应反应。
Aegerion的首席医学官Mark Sumeray博士说：“数据令我们感到鼓舞，用lomitapide治疗成人HoFH 患者78周，展现了lomitapide持续的有效性和安全性。
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注：以下产品不同规格和不同规格，购买以咨询为准！
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产地国家: 欧洲
原产地英文商品名:
Lojuxta 5MG/Capsules  28Capsules/BOX
原产地英文药品名:
lomitapide
中文参考商品译名:
Lojuxta胶囊  5毫克/胶囊 28胶囊/盒
中文参考药品译名:
甲磺酸洛美他派
生产厂家中文参考译名:
Aegerion's
生产厂家英文名:
Aegerion's
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产地国家: 欧洲
原产地英文商品名:
Lojuxta 10MG/Capsules  28Capsules/BOX
原产地英文药品名:
lomitapide
中文参考商品译名:
Lojuxta胶囊  10毫克/胶囊 28胶囊/盒
中文参考药品译名:
甲磺酸洛美他派
生产厂家中文参考译名:
Aegerion's
生产厂家英文名:
Aegerion's
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产地国家: 欧洲
原产地英文商品名:
Lojuxta 20MG/Capsules  28Capsules/BOX
原产地英文药品名:
lomitapide
中文参考商品译名:
Lojuxta胶囊  20毫克/胶囊 28胶囊/盒
中文参考药品译名:
甲磺酸洛美他派
生产厂家中文参考译名:
Aegerion's
生产厂家英文名:
Aegerion's