英文药名：Vpriv(velaglucerase alfa for injection)

中文药名：阿葡糖苷酶α稀释冻干粉

生产厂家：Shire plc
药品介绍
Velaglucerase alfa商品名为Vpriv，属于生物药物，是美国Shire公司开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。Vpriv于2010年2月26日获美国FDA批准上市，注射用于儿童和成人的1型戈谢病（Gaucherdisease，GD）的长期酶替代治疗（ERT）。
作用机制
高歇氏病是一种GBA基因突变引起的常染色体隐性遗传病，导致溶酶体酶β-葡糖脑苷脂酶的缺乏。葡糖脑苷脂酶催化神经鞘脂质葡糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏引起主要在巨噬细胞的溶酶体隔室内葡糖脑苷脂的蓄积，产生泡沫细胞或“高歇氏细胞”。在这种溶酶体贮存疾患(LSD)，临床特点是在肝，脾，骨髓和其它器官中反映性高歇氏细胞积蓄。肝和脾中高歇氏细胞的积蓄导致器官肿大。骨髓和脾中存在高歇氏细胞导致临床上显著贫血和血小板减少。
Velaglucerase alfa催化葡糖脑苷脂的水解，减低积蓄的葡糖脑苷脂量。
适应证和用途：
VPRIV(注射用velaglucerase alfa)是一种水解性溶酶体葡糖脑苷酯酶(Glucocerebrosidase)-特异性酶适用于长期酶替代治疗(ERT)儿童和成年的1型高歇氏病。
剂量和给药方法：
1) 每隔周60单位/kg给药在60-分钟静脉输注。
2) 当前正在用伊米苷酶(imiglucerase)治疗高歇氏病的患者可转用VPRIV。当从伊米苷酶转用至VPRIV时，既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议开始用相同剂量VPRIV治疗。
3) 医生可基于达到和维持患者的治疗目标调整剂量。临床试验已评价每隔周15单位/kg至60单位/kg。
剂型和规格
1) 为输注再配制和稀释冻干粉。
2) 可获得200单位和400单位单次用小瓶。
禁忌证：
无。
警告和注意事项：
1) 超敏反应：用VPRIV治疗应仔细地再评价是否存在对产品超敏性的显著证据。
2) 输注相关反应。
高歇氏病发生在葡糖脑苷酯酶产量不足的人群。没有此酶，有害量的某些脂质可能积蓄在肝、脾、骨、骨髓、和神经系统而且可能阻止细胞和器官正常工作。一般人群中约1/50,000至1/100,000人有高歇氏病。 VPRIV为1型高歇氏病提供长期替代酶治疗，这是这种遗传病的最常见型。另外一种可替代治疗药物是Cerezyme (伊米苷酶imiglucerase)当前是为短期治疗。
FDA药物评价第III办公室主任Julie Beitz医学博士说：“VPRIV的批准将为高歇氏病患者提供一种安全和有效替代治疗”，“既往接受Cerezyme酶替代治疗1型高歇氏病的患者可安全转用。”
在三项临床研究共82例4以上高歇氏病患者中评估VPRIV的安全性和有效性。研究中包括既往用Cerezyme 转用VPRIV的患者

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产地国家:日本
原产地英文商品名:
VPRIV Injection（ビプリブ点滴静注用）400U/Vial
原产地英文药品名:
velaglucerase alfa
中文参考商品译名:
VPRIV稀释冻干粉（ビプリブ点滴静注用）400单位/瓶
中文参考药品译名:
阿葡糖苷酶α
生产厂家中文参考译名:
希雷公司
生产厂家英文名:
Shire