2016年9月13日，德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）在研药物Ofev（nintedanib，尼达尼布）近日在欧美监管方面同时传来喜讯，欧盟委员会（EC）和美国食品和药物管理局（FDA）均授予Ofev治疗系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）的孤儿药地位，包括系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。
系统性硬化症（SSc）俗称“硬皮病”，这是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的罕见、全身性自身免疫病。病变特点为皮肤纤维增生及血管洋葱皮样改变，最终导致皮肤硬化、血管缺血，引起皮肤、肺部和其他器官出现疤痕。据估计，全球大约有200万例系统性硬化症患者，高达90%可能发展为不同程度的肺部疤痕，而这与极差的预后相关，约占全部死亡病例的35%。
之前，nintedanib已获美国和欧盟批准用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗，其品牌名为Ofev。此外，nintedanib也已获批用于非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗，其品牌名为Vargatef。
nintedanib是一种口服三联血管激酶抑制剂，可同时阻断3种生长因子受体：血管内皮生长因子受体（VEGFR 1-3）、血小板源性生长因子受体（PDGFR α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR 1-3）。所有这3种受体在血管生成和肿瘤生长过程中均发挥着重要作用。这些受体的阻断，可能导致血管生成的抑制，而血管生成在肿瘤生长中起着关键作用。
目前，勃林格殷格翰正在多种实体瘤中评价nintedanib，包括晚期非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌、卵巢癌、间皮瘤、肾癌（肾细胞癌）、肝癌（肝细胞癌）。
原始出处：US/EU orphan status for BI’s Ofev in systemic sclerosis