2016年6月18日,美国FDA批准Venclexta用于既往接受过治疗的17P-慢性淋巴细胞白血病（CLL），Venclexta是FDA首个批准靶向BCl-2蛋白的药物，BCL-2有促进癌细胞生长作用，在许多CLL中都有过度表达。
​根据美国国家癌症中心的统计，CLL是成人白血病最常见的类型，每年约有 15,000新诊断病例，CLL的特点是异常淋巴细胞进展性累积，17P-CLL约占未经治疗CLL的10%，复发CLL的20%，17P-造成抑癌基因的缺失，是最难治疗的一类CLL。
​在一项单臂临床试验中纳入106例患者，均为17P-并至少接受过一次其它治疗的CLL，患者每天口服Venclexta，初始剂量20mg，经5周后增至400mg，结果显示80%患者完全缓解或部分缓解。
​常见副作用包括白细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲劳。严重并发症包括肺炎、粒细胞减少性发热、自身免疫性溶血性贫血、肿瘤溶解综合征导致的代谢异常。
患者使用Venclexta期间不应使用减毒活疫苗。Venclexta卓越的疗效和通常可控的副反应，促使FDA加速其审批上市，并获称孤儿药品。17P-CLL是一类缺乏有效治疗的CLL，Venclexta的出现意味着17P-CLL 患者拥有了一个新的有效的靶向药物，而且某些非17P-CLL经以往治疗疗效不佳者，Venclexta可能也有治疗作用。
关于venetoclax：
venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
目前，罗氏正与艾伯维开展一个大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。