当前位置：药品说明书与价格首页 >> 肿瘤 >> 新药动态 >> 欧盟授予venetoclax治疗急性髓性白血病

欧盟授予venetoclax治疗急性髓性白血病

2016-05-18 10:59:33 作者：新特药房来源：互联网浏览次数：0 文字大小：【大】【中】【小】

简介： 近日，欧洲药品管理局（EMA）授予突破性抗癌药venetoclax治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。之前，EMA已授予venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的孤儿药地位。而就在上个月，EMA已受理veneto ...

关键字：venetoclax商品名venclexta 治疗急性髓性白血病突破性治疗加速批准

近日，欧洲药品管理局（EMA）授予突破性抗癌药venetoclax治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。之前，EMA已授予venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的孤儿药地位。而就在上个月，EMA已受理venetoclax单药治疗携带17p删除突变或TP53突变的慢性淋巴细胞白血病（CLL）的上市许可申请（MAA）。
在美国监管方面，FDA最近也授予venetoclax治疗AML的突破性药物资格和孤儿药地位，这也标志着venetoclax收获的FDA第3个突破性药物资格。2015年4月，FDA授予venetoclax单药治疗携带17p删除突变（del 17p）的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的突破性药物资格。今年1月，FDA授予venetoclax联合罗氏抗癌药美罗华（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗）治疗复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的突破性药物资格。另外，今年1月，FDA也授予venetoclax单药治疗既往已接受至少一种疗法的CLL（包括del 17p CLL）的新药申请（NDA）优先审查资格，这也意味着venetoclax很有可能在今年夏天就能获批在美国上市。
急性髓性白血病（AML）是一种进展迅速的血液和骨髓恶性肿瘤，也是成人群体中最常见的一种急性白血病类型。在欧洲，AML的年发病率大约为1/33000-1/25000。
venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
目前，一项大型研究正在进行，旨在探讨venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。
New Drugs Online Report for venetoclax
Information
Generic Name: venetoclax
Trade Name:
Synonym: GDC-0199, ABT-199, RG7601
Entry Type: New molecular entity
Development and Regulatory status
UK: None
EU: Phase II Clinical Trials
US: Phase II Clinical Trials
UK launch Plans: Available only to registered users
Actual UK launch date:
Comments
Feb 16: EMA grants Orphan Drug Designation to venetoclax in AML; it has also been granted Orphan Drug Designation by the FDA [3].
01/03/2016 17:49:21
Jan 16: FDA award venetoclax breakthrough status designation for use in combination with hypomethylating agents for patients with untreated AML who can´t take standard high-dose chemotherapy [2].
01/02/2016 12:47:03
Trial or other data
Deac 14: Abbvie initiate PII (NCT02287233) study to evaluate safety, efficacy and pharmacokinetics of venetoclax plus low-dose cytarabine regimen, in treatment-naïve patients with AML who are ineligible for anthrocycline-based induction chemotherapy [1].
01/02/2016 12:42:26
Dec 14: Abbvie complete PII (NCT01994837) trial investigating the safety and efficacy of venetoclax in relapsed/refractory AML or as front-line therapy for patients who are unfit for intensive treatment [1].
01/02/2016 12:40:29
References
Available only to registered users
Category
BNF Category: Other antineoplastic drugs (08.01.05)
Pharmacology: apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor
Epidemiology: AML affects < 1.2 in 10,000 people in the EU (equivalent to not more than 61,000 people)
Indication: Acute myeloid leukaemia (AML)
Additional Details: for those unfit for intensive chemotherapy
Method(s) of Administration
Oral
Company Information
Name: AbbVie
US Name: AbbVie
Further Information
Anticipated commissioning route (England) NHSE
High cost drug list? Awaiting Update
Implications Available only to registered users