2018年3月7日,丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布分别向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了长效血友病新药N8-GP的生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）。N8-GP是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品，用于A型血友病的治疗。
  此次申请文件的提交，是基于III期临床项目PATHFINDER的数据。该项目入组了超过250例A型血有病患者，评估了N8-GP用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。成人研究中，患者接受每4天一次N8-GP预防性治疗的中位年出血率为1.3次事件，按需治疗的中位出血率为30.9次事件。儿科研究中，患者接受每周2次N8-GP治疗的中位年出血率为1.95次事件。手术研究中，使用N8-GP后所有手术均能有效地进行，所开展的45例手术中有43例的止血反应被评为“优秀”或“良好”。药代动力学数据表明，N8-GP单剂量半衰期为18.4小时，预防性治疗组接受下一个剂量前即时测定的药物平均低谷水平（trough level）为4%。安全性方面，横跨PATHFINDER临床项目，N8-GP表现出良好的耐受性和安全性。
  诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示，我们很高兴向美国和欧盟提交长效N8-GP产品的监管申请文件。基于全球性PATHFINDER临床项目的数据，我们认为N8-GP可通过减少静脉输液次数来降低治疗负担，同时为患者提供强劲疗效和安全性方面的临床益处。
  N8-GP是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha），开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期，从而减少静脉给药次数，并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。
  NovoEight是诺德诺德第三代重组凝血因子VIII产品turoctocog alpha的商品名，于2013年获FDA和欧盟批准，用于A型血友病患者的预防性治疗和按需治疗，该产品利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。
原文出处：Novo Nordisk files for regulatory approval of long-acting factor VIII (N8-GP) in the US and the EU for treatment of haemophilia A