Orilissa（elagolix）-为10年来首个子宫内膜异位症疼痛口服新药.

2018年7月25日，美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）与合作伙伴Neurocrine Biosciences联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Orilissa（elagolix），用于女性患者子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛的治疗。FDA通过优先审查程序对Orilissa进行了审批，此次批准，使Orilissa成为首个也是唯一一个获准专门治疗EMs相关中重度疼痛的口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，同时也是过去10多年来FDA批准治疗EMs相关中重度疼痛的首个口服药物。
  子宫内膜异位症（endometriosis，EMs）是指内膜细胞种植在不正常的位置而形成的一种女性常见妇科疾病。内膜细胞本该生长在子宫腔内，但由于子宫腔通过输卵管与卵巢、盆腔相通，因此使得内膜细胞可经由输卵管进入卵巢、盆腔及子宫邻近区域异位生长。它最常见的妇科疾病之一，也是育龄期女性中较为常见的临床良性疾病，该病影响约10%的育龄期女性，近年来呈明显上升趋势，该病以痛经、盆腔疼痛及不孕不育为主要特征，严重影响女性的生殖健康和生活质量。据估计，在全球范围内，多达1.76亿女性受EMs困扰。
  目前，尚无任何药物能够治愈该病。在临床上，EMs相关疼痛常通过口服避孕药、非甾体类抗炎药、阿片类药物、激素疗法进行管理，这些方案对某些女性有效，但却很少有专门适用于治疗EMs的疗法。在更多的病例中，常常采用手术干预（例如，开腹手术、腹腔镜手术或子宫切除术），但这些措施可能无法治愈所有患者。
  Orilissa临床项目的研究调查员、耶鲁大学医学院妇产科及生殖科学系主任Hugh S. Taylor教授表示，EMs通常以慢性盆腔疼痛为特征，会严重影响女性的日常活动。女性患者可以接受多种药物和手术治疗来减轻疼痛。Orilissa的获批标志着EMs临床治疗的一个重要里程碑，该药将为医生提供另一种选择，根据女性疼痛的特定类型和EMs的严重程度进行治疗。
  Orilissa的获批是基于迄今为止在EMs患者群体中开展的最大规模的前瞻性III期临床项目的数据，该项目涉及超过1700例患有中度至重度EMs相关疼痛的女性患者。数据显示，与安慰剂相比，Orilissa在减轻3种类型子宫内膜异位症相关疼痛方面表现出优越性，包括：经期盆腔疼痛（DMPP）、非经期盆腔疼痛（NMPP）、性交痛（dyspareunia）。
  具体而言，在治疗的第3个月和第6个月，与安慰剂组相比，2种剂量elagolix治疗组（150mg QD[150mg/每天一次]、200mg BID[200mg/每天2次]）在DMPP和NMPP应答者（responder）中比例均显著提高（p＜0.001）。同时，在治疗的第3个月，与安慰剂组相比，elagolix 200mg BID治疗组性交痛评分实现了显著改善。此外，在治疗的第3个月和第6个月，与安慰剂组相比，elagolix 200mg BID治疗组急救疼痛药物（包括非甾体类抗炎药和阿片类药物）使用量和使用频率降低。在临床研究中，治疗6个月后，elagolix以剂量依赖的方式降低了子宫内膜增生，无不良子宫内膜事件。
  用药方面，Orilissa推荐的剂量和治疗持续时间为：每日一次150mg剂量最多治疗24个月，每日2次200mg剂量最多治疗6个月，这是因为该药会引起骨矿物密度（BMD）呈剂量依赖性的下降。BMD下降随Orilissa使用时间的延长而增加，并且在停止治疗后可能不完全可逆。对于存在中度肝损伤患者，Orilissa的推荐剂量为每日一次150mg剂量，治疗6个月。Orilissa建议在每天大约同一时间口服，与或不与食物同服。

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