近日，美国FDA批准大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。值得一提的是，此次批准，使Epidiolex成为首个高纯度、植物源性大麻二醇（CBD）处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物（AED）。
批准日期：2018年6月25日 公司：GW RESEARCH LTD
EPIDIOLEX（大麻二酚 cannabidiol）口服液，CX [等待DEA调度]
美国最初批准：XXXX [未决受控物质调度]
作用机制
EPIDIOLEX在人类中发挥其抗惊厥作用的确切机制尚不清楚。大麻二酚似乎不会通过与大麻素受体的相互作用发挥其抗惊厥作用。
适应症和用法
EPIDIOLEX适用于治疗癫痫发作Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征患者2岁及以上旧的。
剂量和给药
在开始治疗之前，获得所有患者的血清转氨酶（ALT和AST）和总胆红素水平。
EPIDIOLEX将口服给药。
推荐的起始剂量为；每天两次（5mg/kg/天）2.5mg/kg。一周后，可以将剂量增加至5mg/kg的维持剂量，每天两次（10mg/kg/天）。
根据个体临床反应和耐受性，EPIDIOLEX可以增加至每日两次（20mg/kg/天）的最大推荐维持剂量10mg/kg。请参阅完整的处方信息
用于滴定。
对于中度或重度患者，建议进行剂量调整
肝功能损害。
剂量形式和强度
口服溶液：100mg/mL
禁忌症
对大麻二酚或EPIDIOLEX中的任何成分过敏。
警告和注意事项
肝细胞损伤：EPIDIOLEX可引起转氨酶升高。
伴随使用丙戊酸盐和更高剂量的EPIDIOLEX会增加转氨酶升高的风险。参见完全处方信息forserum转氨酶和胆红素监测建议。
嗜睡和镇静：监测嗜睡和镇静情况，并指导患者在EPIDIOLEX获得足够的经验之前不要驾驶或操作机器。
自杀行为和想法：监测患者的自杀行为和思想。
过敏反应：建议患者立即就医。如果超敏反应发生，则停止并且不重新启动EPIDIOLEX。
戒除抗癫痫药物：应逐步撤销EPIDIOLEX，以尽量减少癫痫发作频率增加和癫痫发作的风险。
不良反应
最常见的不良反应（EPIDIOLEX为10％或更多且比安慰剂更大）是：嗜睡;食欲下降;腹泻;转氨酶升高;疲劳，不适和虚弱;皮疹;失眠，睡眠障碍和睡眠质量差;和感染。
药物相互作用
中等或强烈的CYP3A4或CYP2C19抑制剂：考虑EPIDIOLEX的剂量减少。
CYP3A4或CYP2C19的强诱导剂：考虑EPIDIOLEX的剂量增加。
考虑UGT1A9，UGT2B7，CYP2C8，CYP2C9和CYP2C19（例如clobazam）的底物的剂量减少。
CYP1A2和CYP2B6的底物也可能需要调整剂量。
美国E在特定人群中
怀孕：根据动物数据，可能会造成胎儿伤害。
包装提供/存储和处理
提供
EPIDIOLEX是一种草莓味透明，无色至黄色溶液，由105毫升琥珀色玻璃瓶提供，含有100毫升口服溶液（NDC 70127-100-01）的儿童防护盖。 每mL含有100毫克大麻二酚。EPIDIOLEX采用纸箱包装，配有两个5mL校准口服剂量注射器和一个瓶适配器（NDC 70127-100-10）。药房将提供1mL校准口服剂量当需要小于1mL的剂量时注射器。
存储和处理
将EPIDIOLEX保存在原瓶中，直立位置为20°C至25°C（68°F至77°F）; 允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行。[参见USP受控室温]。不要冷藏或冷冻。 保持帽子紧闭。 在第一次打开瓶子后的12周内使用，剩下任何剩余物。
完整说明书附件：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/210365lbl.pdf

Epidioloex is an oral solution approved by the FDA for the first drug containing purified drugs extracted from cannabis. It is also the first drug approved by the FDA for the treatment of patients with Dravet syndrome. It was developed by GW RESEARCH LTD.
Epidioloex received FDA-approved indications for two rare and severe epilepsy in patients aged two years and older, Lennox-Gastaut syndrome and Dravet syndrome-related seizures.
The efficacy of Epidiolex was studied in three randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trials involving 516 patients with Lennox-Gastaut syndrome or Dravet syndrome. Compared with placebo, Epidiolex has been shown to be effective in reducing the frequency of seizures along with other drugs.