2018年8月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准lanadelumab-flyo（商品名 Takhzyro Shire公司）用于预防老年人≥12岁患者遗传性血管神经性水肿（HAE）的发作。
  Takhzyro是一种独一无二的全人IgG1单克隆抗体（mAb），可特异性结合血浆激肽释放酶并抑制其蛋白水解活性。在由于C1-抑制剂缺乏或功能障碍而患有HAE的患者中，不存在血浆激肽释放酶活性的正常调节，这导致血浆激肽释放酶活性的不受控制的增加并导致血管性水肿发作。 Lanadelumab-flyo降低血浆激肽释放酶活性以控制HAE患者的过量缓激肽生成。
  该批准基于4项临床试验的数据，包括26周的3期HELP（遗传性血管性水肿长期预防）研究，该研究纳入了125名年龄≥12岁的HAE患者。主要终点是在为期26周的研究期间，研究者证实的HAE发作次数。
  数据显示，每2周用Takhzyro 300mg治疗使每月HAE发作次数比安慰剂减少87％（P<.001）。每4周用Takhzyro 300mg治疗使每月HAE发作次数比安慰剂减少73％。此外，每2周接受Takhzyro的研究组经历了83％的中度至重度攻击，87％的攻击需要按需治疗。
  来自预先指定的探索性分析的结果发现，在第0天至第182天的26周治疗期间，44％的  Takhzyro治疗患者（每2周300mg）与安慰剂（2％）相比无攻击。第70天至第182天的事后分析数据显示，77％的Takhzyro治疗患者与安慰剂相比无攻击（3％）。
  报告的最常见不良反应是注射部位反应，上呼吸道感染，头痛，皮疹，肌肉疼痛，头晕和腹泻。
  Takhzyro将以300mg/2mL（150mg/mL）强度溶液的形式提供，用于单剂量小瓶中的皮下注射。
  Takhzyro推剂量：为推荐起始剂量为每2周300mg。每4周300mg剂量间隔也是有效的，如果患者病情良好控制（例如，没有发作）超过6个月，则可以考虑该剂量间隔。

完整资料附件：https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/TAKHZYRO_USA_ENG.pdf