2017年6月4日，脊髓性肌萎缩症治疗药Spinraza(Nusinersen)欧盟获准上市，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q SMA）的治疗，该药物也成为在欧洲首个批准上市用于治疗该疾病的药物。
脊髓性肌萎缩症 (SMA)是指一类由于以脊髓前角细胞为主的变性导致肌无力和肌萎缩的遗传性疾病，大部分为隐性遗传。5q-SMA是一种常染色体隐性遗传疾病，是由5号染色体上的SMN1（运动神经元存活基因）突变所引起的，5q SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%。
作用机制
SPINRAZA是一种反义寡核苷酸(ASO)被设计通过在染色体5q突变所致导致SMN蛋白缺陷治疗SMA。利用体外试验和SMA在转基因动物模型中研究，SPINRAZA被显示包容在SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录物外显子7和全-长SMN蛋白的产生增加。
适应证和用途
SPINRAZA是一个针对生存运动神经元-2(SMN2)反义寡核苷酸适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗
剂量和给药方法
SPINRAZA鞘内地给药
给药信息；
⑵ 推荐剂量是12mg(5mL)每次给药
⑵用4个负荷剂量初始SPINRAZA治疗；首次三个负荷剂量不应在14-天间隔时被给予；第4次负荷剂量应在第3次剂量后30天给予；其后应每4个月给予1次维持剂量
重要制备和给药指导
⑴给药前令其加温至室温
⑵在4小时内从小瓶取出给药
⑶给药前抽吸5mL脑脊液
⑶ 历时1至3分钟鞘内推注给药
实验室测试和监视评价安全性
在基线和每次给药前，得到一个血小板计数，实验室凝血测试，和定点尿蛋白测试
剂型和规格
注射液：在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL)
禁忌证
无。
警告和注意事项
⑴血小板减少和凝血异常：对出血并发症风险增加；需要在基线和每次给药前测试。
⑵肾毒性：需要在基线和每次给药前定点尿蛋白测试。
不良反应
至少20%的SPINRAZA-治疗患者发生的最常见不良反应和发生至少5%更频于对照患者为下呼吸道感染，上呼吸道感染，和便秘。

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注：以下产品不同国家上市产品，采购者以咨询为准[可供应]
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产地国家：瑞士
原产地英文商品名:
SPINRAZA Inj Lös 12mg/vial
原产地英文药品名:
Nusinersen
中文参考商品译名:
SPINRAZA注射溶液 12毫克/瓶
中文参考药品译名:
Nusinersen
生产厂家中文参考译名:
百健
生产厂家英文名:
Biogen Switzerland AG
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产地国家：德国
原产地英文商品名:
SPINRAZA Inj 12mg/vial
原产地英文药品名:
Nusinersen
中文参考商品译名:
SPINRAZA注射溶液 12毫克/瓶
中文参考药品译名:
Nusinersen
生产厂家中文参考译名:
百健
生产厂家英文名:
Biogen Switzerland