罕见病重磅新药Spinraza(nusinersen)注射液已获美国、欧盟及日本批准上市，成为全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）药物

スピンラザ髄注12mg

药物分类名称
治疗脊髓性肌萎缩症
批准日期：2016年12月
商標名
SPINRAZA Intrathecal injection 12mg
一般名
ヌシネルセンナトリウム
Nusinersen Sodium〔JAN〕
化学名
（3'→5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基）-5-甲基 -硫脲基-P-Chioshichijiriru-（3'→5'）- 2'-O-（2-甲氧基乙基）-P- Chioadeniriru-（3'→5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基）-5-甲基-P- Chioshichijiriru-（3 '→5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基）-5-甲基-P-Chiourijiriru-（3'→5'）- 2'-O-（2-（3'→5'）-2'- O -（2- 甲氧基乙基）-5-甲基-P-硫脲基-（3'-5'）-2'（3'-5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基）- 对 -硫代腺苷酰-（3'-5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基） -对-硫代腺苷酰-（3'-5'）-）-2' -O -（2 -甲氧基乙基）-对-硫代腺苷酰-（3'-5'）-2'-O-（2-甲基）Shiechiru）-5-甲基-P-Chiourijiriru-（3'→5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基）-P-Chioguaniriru-（3'→5'）- 2'-O-（2-（3'->5'）-2-O-（2-甲氧基乙基）-5-甲基-P-硫脲基 - （3'-5'）-2'-O-（2-甲氧基乙基）-P-Chioguaniriru-（3'→5“）-2'-O-（2-甲氧基乙基）鸟苷17钠盐
分子式
C234H323N61 Na17O128P17S17
分子量
7500.89
構造式

性状
本品为白色至黄色块状或粉末状。
批准条件
1.制定药品风险管理计划并适当实施。
2.由于国内的临床试验案例极为有限，在复审期间，通过对所有病例进行使用结果调查，掌握使用该药物的患者的背景信息， 尽早收集有关药物安全性和有效性的数据，并采取必要措施正确使用该药物。
药用药理学
1.作用机制
Nussynelsen是一种反义寡核苷酸，与SMN2mRNA前体的内含子7结合，抑制外显子7的跳跃，产生含有外显子7的SMN2 mRNA，并表达全长SMN蛋白，从而产生脊髓 据信它对肌肉萎缩有影响。
2.药理作用
在去除内源性Smn等后引入人SMN2基因的转基因小鼠中观察到全长SMN蛋白的表达量的增加，握力的提高，存活的延长等。
适应症
脊柱肌肉萎缩
用法与用量
婴儿脊髓性肌肉萎缩
通常，作为Nuccinellsen，下表中的剂量一次给药。在第一次给药后2周，4周和9周给药，并在此后4个月间隔给药。在任何一种情况下，鞘内给药应在1至3分钟内进行。
除婴儿型以外的脊髓性肌萎缩症
通常，作为Nuccinellsen，下表中的剂量一次给药。给药应在第一次给药后4周和12周进行，并在此后间隔6个月给药。在任何一种情况下，鞘内给药应在1至3分钟内进行。

包装
注射
12毫克：1小瓶/盒
制造供应商
BIOGEN·JAPAN CORPORATION
完整资料附件：http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190403A1022_1_02/