Revcovi(elapegademase-lvlr)是一种新酶替代疗法，获FDA批准用于治疗儿科和成人患者的ADA-SCID
2018年10月5日，Leadiant Biosciences宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Revcovi（elapegademase-lvlr）注射液，这是一种新的酶替代疗法，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科及成人患者。
ADA-SCID是一种由ADA酶缺乏引起的极为罕见的遗传性遗传疾病，如果不及时治疗，可能是致命。该病症主要影响婴儿和幼儿，并在出生后的头几个月内被诊断出来。 Revcovi是一种聚乙二醇化重组腺苷脱氨酶，通过补充ADA酶的水平起作用，无需从动物体内获取酶。
关于Revcovi
Revcovi（elapegademase-lvlr）是一种重组腺苷脱氨酶，用于治疗小儿和成人患者的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）。在两项多中心试验中，Revcovi补充了ADA水平，降低了ADA-SCID标志的毒性代谢物浓度，改善了总淋巴细胞计数.Revcovi是重组技术的产物，因此无需采购腺苷脱氨酶（ADA）来自动物的酶。
Revcovi的重要安全信息
适应症
Revcovi（elapegademase-lvlr）适用于治疗小儿和成人患者的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）。
警告和注意事项
血小板减少症患者的注射部位出血：血小板减少症患者局部出血的风险增加;如果血小板减少症严重，不应该使用。免疫功能改善的延迟：保护免疫缺陷患者免受感染，直到免疫功能得到改善。
不良反应
最常见的不良反应是咳嗽和呕吐。
此外，以下用于治疗ADA-SCID的同一类酶替代疗法的上市后报告也可见于Revcovi治疗：
血液学事件：溶血性贫血，自身免疫性溶血性贫血，血小板增多症，血小板减少症和自身免疫性血小板减少症
皮肤病事件：注射部位红斑，荨麻疹
淋巴瘤
重要监测信息
通过测量血浆ADA活性和通过dAXP水平维持治疗靶点来监测Revcovi治疗。如果血浆ADA活性持续下降，应密切监测免疫功能和临床状况，并采取预防措施以尽量减少感染风险。
关于ADA-SCID
腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）是一种极为罕见的遗传性遗传疾病，由腺苷脱氨酶（ADA）酶缺乏引起，该酶在未经治疗时是致命的。ADA-SCID主要影响婴儿和幼儿，其免疫系统受损使他们无法受到感染细菌，病毒和真菌的保护。
ADA-SCID的特征在于严重和反复的机会性感染，无法茁壮成长，严重的淋巴细胞减少（血液中淋巴细胞数量减少），免疫功能缺失或严重受损，以及代谢异常（嘌呤核苷酸异常高的细胞内积累）。患有ADA-SCID的患者也易患由病原体引起的复发性疾病，这些疾病通常在生命的最初几周内开始。
ADA-SCID通常在出生后的头几个月内被诊断出来。未经治疗，患有ADA-SCID的婴儿通常在复发感染之前死于2岁，除非他们早期诊断并开始有效治疗。
ADA-SCID由ADA基因突变引起，该基因提供了产生ADA酶的说明.当功能正常时，ADA消除了称为腺苷和脱氧腺苷的分子，这些分子对淋巴细胞（一种白细胞）有毒。 ADA将腺苷转化为肌苷和脱氧腺苷转化为脱氧肌苷，这些分子不会损害淋巴细胞。
然而，ADA基因的突变降低或消除了腺苷脱氨酶的保护活性，使腺苷和脱氧腺苷的累积达到毒性水平。这些毒性水平导致称为T细胞和B细胞的特殊淋巴细胞积聚通常由ADA处理的生物化学物质。这些生物制品的累积超过正常水平会导致T细胞和B细胞死亡，使受影响的个体没有明显的免疫防御并增加其感染风险.
据估计，ADA-SCID在世界各地的大约100,000到1,000,000新生儿中发生.3这种疾病导致大约15％的SCID病例。
Revcovi为注射剂供应：含有2.4mg/1.5mL（1.6mg/mL）无菌，无防腐剂的肌内（IM）注射液.
Revcovi(elapegademase-lvlr injection)
描述
品牌名：Revcovi NDC:57665-002-01 BLA:761092
活性物质：elapegademase-lvlr
剂量：1.6MG/ML
剂型/服用方式：INJECTABLE;INJECTION
市场状态：Prescription TE
代码：None RLD:No RS:No
适应症：Adenosine Deaminase Severe Combined Immune Deficiency (ADA-SCID)腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷
批准时间：10/05/2018
持证商：Leadiant Biosciences，Inc
持证商地址：Gaithersburg, MD 20878, USA
批准信：PDF
说明书：PDF
http://revcovi.com/wp-content/uploads/2018/10/revcovi-final-labeling-text-10-05-2018.pdf