新药Zolgensma获FDA优先许可申请,根治脊髓性肌萎缩症
2018-12-19 03:09:44 作者: 新特药房 来源: 互联网 浏览次数: 0 文字大小:【 大】【 中】【 小】
简介:日前,诺华公司宣布,FDA接受了该公司为Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xxxx)递交的生物制剂许可申请(BLA),并且授予其优先审评资格。Zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法,旨 ... 日前,诺华公司宣布,FDA接受了该公司为Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xxxx)递交的生物制剂许可申请(BLA),并且授予其优先审评资格。Zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法,旨在解决1型SMA的根本遗传原因。 SMA是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遗传疾病。由于SMN1基因不能正常工作,1型SMA婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。这会导致患者无法进行呼吸、吞咽、说话和行走等基本功能。如果不接受治疗,婴儿的肌肉会出现进行性肌无力,最终导致瘫痪或死亡。患者通常无法活过两周岁。 Zolgensma是一种基因疗法,它使用AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。 在名为START的1期临床试验中,15名1型SMA患者接受了Zolgensma的治疗。在24个月的随访时,所有患者都仍然活着,而且不需要永久的呼吸机协助呼吸。92%的接受治疗剂量Zolgensma治疗的患者能够在不接受协助的情况下,自主维持坐姿超过5秒。这是1型SMA患者从未达到的里程碑。
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