2018年11月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准amifampridine（商品名：Firdapse 10mg ，Catalyst制药）片剂用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。 amifampridine，一种钾通道阻滞剂，是FDA批准用于治疗LEMS的首个药物。

  美国FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门主任Billy Dunn表示，“长期以来，人们一直需要一种治疗这种罕见病的方法。LEMS患者有明显的无力和疲劳，经常会给日常活动带来很大困难。”
  LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的连接并导致患者无力和其他症状。 LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于小细胞肺癌患者中。在这些患者中，LEMS发病先于或与癌症诊断同时发生。在美国，约每100,000人中就有1例受其影响。
  amifampridine在两项3期安慰剂对照临床试验（纳入64名成人）中进行了评估。有效性评估主要依据重症肌无力定量测试（13项医生评定分类量表，评估肌肉无力）和受试者整体印象量表（7分量表，患者评估研究治疗对其身体健康影响的总体印象）的得分。
  该公司在一份声明中指出，与安慰剂治疗者相比，接受amifampridine治疗的患者的肌肉功能得到“快速、显著和持续的改善”，无力和疲劳程度也有所降低。患者与医生都观察到了这些好处。
  最常见的副作用是感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶水平升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。研究者在没有癫痫病史的患者中观察到了癫痫发作。有癫痫病史的患者禁用amifampridine。
  完整的处方及治疗资料附件：https://www.firdapse.com/pdf/firdapse-pi.pdf。