新药Firdapse（amifampridine）10mg片是目前获美国FDA批准的第一种也是唯一批准用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的症状治疗的新特药。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，主要症状是肌肉无力。   2018年11月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Firdapse(amifampridine)片剂，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，并导致虚弱和其他症状的受影响患者。这是FDA首次批准对LMES进行治疗。   FDA药物评价和研究中心神经学产品部主任Billy Dunn医学博士说：“对于这种罕见的疾病，长期以来一直需要治疗。”LEMS患者有明显的虚弱和疲劳，这常常给日常活动造成很大困难。   在LEMS患者中，身体自身的免疫系统攻击神经肌肉连接（神经和肌肉之间的连接），并破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者，如小细胞肺癌，其发病先于或与癌症的诊断一致。据估计，全世界LEMS的发病率为3%。   在两项临床试验中，对非达佩斯的疗效进行了研究，这些临床试验包括64名接受非达佩斯或安慰剂的成年患者。这些研究测量了定量重症肌无力评分（13项医师评定的分类量表，评估肌肉无力）和对象整体印象量表（7分量表，患者对研究治疗对他们的身体健康影响的总体印象进行评定-存在）。对于这两种措施，接受Firdapse的患者比安慰剂患者受益更大。   临床试验中最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知其卫生保健提供者。   FDA批准了该申请的优先审查和突破性治疗指定。Firdapse还获得了孤儿药物命名，该命名为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。FDA批准FieldAsPe到催化剂制药公司。   关于LAMBER伊顿肌无力综合征（LeMS）   Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是四肢肌肉无力。这种疾病是由一种自身免疫反应引起的，在这种反应中，在神经和肌肉之间形成针对电压门控钾通道的抗体。在大约50%的病例中，LEMS与潜在的恶性肿瘤相关，最常见的是小细胞肺癌，并且在一些个体中，LEMS是这种恶性肿瘤的第一症状。LEMS通常影响四肢，尤其是腿部。由于这种疾病最影响四肢最靠近躯干的部分，爬楼梯或从坐姿上升的困难是常见的。体育锻炼和高温会使症状加重。偶尔出现的其他症状包括嘴、喉咙和眼睛的肌肉无力。受LEMS影响的个体还可能会破坏自主神经系统，包括口干、便秘、视力模糊、出汗受损和/或低血压。   关于FidApple（amifampridine） Firdapse∈（阿米法普利）10mg片是一种口服的、非特异性的、电压依赖性的钾（K+）通道阻滞剂，可引起突触前膜的去极化并减缓或抑制复极化。这种作用导致缓慢电压依赖性钙（Ca2+）通道的开放，允许随后Ca2+的流入。反过来，它诱导含有乙酰胆碱（ACh）的突触囊泡的胞吐，将更多的ACh释放到突触裂隙中，增强神经肌肉传递，并改善肌肉功能。Firdapse在美国和欧盟被批准用于LEMS患者。 完整资料附件：https://www.firdapse.com/pdf/firdapse-pi.pdf