应用标准的诱导化疗治疗60岁以下的成年人AML已经取得了显著的成效,约60%的AML患者达到完全缓解(CR),5年生存率(OS)已达到43%。但60岁以上老年人AML的治疗仍面临困境。主要原因是老年AML患者对标准化疗方案所带来的不良反应更敏感,使其治疗方案的选择更局限,治疗相关并发症的发生率高,确诊后一年内患者的死亡率达86%。5年OS率只有14%。MTTD的应用为AML患者,特别是复发或难治的老年AML患者带来了希望。尽管较其它HM如CML和CLL,AML靶向治疗的进展仍然缓慢,但以吉姆单抗奥佐米星(gemtuzumab-ozogamicin,GO,Mylatarg)为代表的MTTD已用于治疗60岁以上的复发与难治性AML患者,并取得了一定的疗效。
2001年~2007年全球多家研究单位的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验证明可单独应用GO治疗老年人复发与难治性AML患者。GO给药的常规方案为:在第1和第15天分别进行一次2小时的输入(9mg/m2)。CR率在13%~26%之间,总反应(OR)率在21%~33%之间,疗效尚不尽人意。但对于不能耐受化疗的AML患者,GO是一个很好的选择。其不良反应主要为骨髓抑制及与输注相关的发热、寒战等,患者均可耐受。因此,2000年美国FDA批准GO用于治疗60岁以上不适于化疗的复发与难治性AML患者。近年来人们尝试GO与其它化疗联合的方案。本届大会多家研究单位的Ⅱ、Ⅲ期临床试验的结果显示,GO与各种化疗方案联合的剂量在3~9 mg/m2之间。CR率在9%~70%之间,OR率在12%~76%之间。其中,MIDAM+GO和HiDARAC+拓扑悌康+GO方案疗效最佳,而MTA+GO和MIA+GO方案疗效最差。