11月16日,美国食品与药物管理局(FDA)批准Jakafi(ruxolitinib)上市,这是第一个获准的专门治疗骨髓纤维化的药物。
骨髓纤维化是骨髓被瘢痕组织替换,导致血细胞在肝脏和脾脏生成,该病的特征是脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少,以及骨髓纤维化的相关症状,包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。
Jakafi(每次1片,每日2次)抑制JAK 1和JAK2酶(Janus相关激酶),该酶涉及调节血液和免疫功能。骨髓纤维化与JAK 1和JAK2失调相关。
美国FDA药物研究与评价中心血液和肿瘤产品办公室主任理查(Richard Pazdur)说:“Jakafi代表了肿瘤学领域一种日渐增多的趋势,即通过对疾病机制详细的科学理解,研发出针对特殊分子通路的药物。促使该药获准的临床试验,主要关注了骨髓纤维化病人常有的脾肿大和疼痛。”
两项纳入528例病人的临床试验,评价了Jakafi的安全性和有效性。参加两项试验的病人都对现有骨髓纤维化疗法耐药或治疗无效,或不适合骨髓移植治疗。所有病人均有脾肿大。
病人被选择接受Jakafi、安慰剂或现有的最好治疗(化疗药羟基脲或糖皮质激素)。与其他两组相比,Jakafi组脾脏缩小35%以上病人的比例更大。同样,与安慰剂组相比,Jakafi组骨髓纤维化症状减少50%以上的病人比例更大,这些症状包括腹部不适、盗汗、瘙痒、骨骼或肌肉痛等。
Jakafi最严重的副作用包括血小板减少、贫血、乏力、腹泻、气短、头痛、头晕和恶心。Jakafi通过FDA的优先审查程序获准。