2012年8月 29日，欧盟批准了第一个用于骨髓纤维化治疗的药物---Ruxolitinib。Ruxolitinib，一个JAK1和JAK2口服抑制剂，被批准用于治疗疾病相关的脾肿大或者成人原发性骨髓纤维化 (慢性特发性骨髓纤维化)，红细胞增多后髓样化增生或者血小板增多后骨髓纤维化病症。
Ruxolitinib将在欧盟销售，商品名为Jakavi。诺华已经有一个Jakfi在美国市场销售了，代理商为因赛特，是2011年11月在美国获批的，曾经是第一个骨髓纤维化治疗药物。诺华的获批是基于COMFORT-1和-2这对关键的临床Ⅲ期试验，即口服JAK抑制剂控制骨髓纤维化研究。

骨髓纤维化主要表现为骨髓衰竭，脾肿大，虚弱(比如极度疲劳，盗汗和顽固性瘙痒)，生活质量差和体重减少。也会缩短患者的生存时间。

两个COMFORT试验研究显示了ruxolitinib能改善脾肿大和其它的症状。COMFORT-1 的结果显示用ruxolitinib治疗后24周，41%的患者的脾体积至少减小了35%，相比之下，安慰剂组(p<0.01)达到这个效果的只有0.7%的患者。COMFORT-2研究结果发现，ruxolitinib治疗组在给药48周后，28%的患者脾脏体积减小程度和最佳可用疗法组中0%的患者相似（p<0.001）。其它的一些症状也得到了改善，包括患者行动能力减弱，疲劳，疼痛和胃口不好。

COMFORT-2的主要研究者，来自于英国伦敦盖伊和圣托马斯国民保健信托基金会的Claire Harrison, MD在欧盟的报批材料中陈述，“ruxolitinib具有切实改善病人的身体状况的潜能，这给迫切需要治疗的患者提供了一个新的治疗方案。” 诺华公司称，这个药物最常见的不良反应(发生率>10%)是泌尿道感染，贫血，血小板减少，中性粒细胞减少，高胆固醇血症，头晕，头疼，肝药酶升高，擦伤，出血和血压升高，推荐使用完整的血液检测。

已发布的研究

这两个试验在2011年初发表(N Engl J Med. 2012;366:787-798, 799-807)。那时，Dr. Harrison在接受Medscape医学新闻采访时说，从患者的生活质量方面来考虑，ruxolitinib具有前所未有的益处。COMFORT-1显示ruxolitinib的效果强于安慰剂组，COMFORT-2试验显示它的效果比医生选择的最佳可用疗法组强，这一结果更能令人相信ruxolitinib的疗效。

但是， COMFORT试验研究报告的一位编辑作者对待ruxolitinib的态度并没有那么乐观。来自于明尼苏达州罗契斯特市梅约诊所血液学部的Ayalew Tefferi, MD解释道，ruxolitinib确实对疾病本身没有影响，仅仅是短暂的减轻疾病的一些症状。他还提到ruxolitinib确实不能提高生存率，还有不良反应，包括骨髓抑制，并且它很昂贵。

Dr. Tefferi建议ruxolitinib只适合骨髓纤维化的某一些患者，可能仅占25%；即使那样，这也许也不是最好的治疗选择。但是，他在采访中告诉Medscape医学新闻“我相信没有人会怀疑这个药物为治疗骨髓纤维化提供了有一个选择”，“我们不仅仅是延长患者的生命，我们还要让患者的生存质量得到更好的提高”。