6月11日，美国食品和药物管理局于近日批准一种新的抗HER2疗法—Perjeta（帕妥珠单抗）用于治疗HER2-阳性的晚期（转移性）乳腺癌。

Perjeta旨在用于那些既往未接受过抗HER2疗法或化疗治疗的转移性乳腺癌患者；Perjeta与曲妥珠单抗（另一种抗HER2疗法）和多西他赛（一种化疗方法）联合用药。

HER2是一种参与正常细胞生长的蛋白质。在某些类型的癌细胞中，HER2的数量会增加（HER-2阳性），包括一些乳腺癌。在这些HER-2阳性乳腺癌中，HER2蛋白促成了癌细胞的生长和生存。

Perjeta是一种通过生物技术方法生产的人源化单克隆抗体。它通过静脉给药，并被认为作用于与曲妥珠单抗不同的靶点，从而使得HER-2阳性乳腺癌细胞的生长和生存进一步降低。

因为可能存在影响该药物长期供应的生产问题，FDA目前限制批准未受这些问题影响的药品。Perjeta的制造商基因泰克公司一直致力于设法及时解决这些生产问题。

“鉴于转移性乳腺癌需要额外的治疗，我们决定，在等待解决未来药品供应的相关生产问题时，批准该药并且不推迟该药的上市，”FDA药物评价与研究中心主任、医学博士 Janet Woodcock说。“基因泰克目前正在制定计划以缓解Perjeta潜在的短缺影响。”

乳腺癌是女性的第二大癌症相关死因。今年估计有226870名妇女将被诊断为乳腺癌，39510人将死于这种疾病。乳腺癌患者中，约20％的人HER2蛋白数量会增加。

“由于曲妥珠单抗最初是在十多年前获得的批准，所以持续不断的研究使得我们可以更好地了解HER2在乳腺癌中的作用，” FDA药物评价与研究中心血液学与肿瘤学制品办公室主任、医学博士、Richard Pazdur说。“这为曲妥珠单抗和Perjeta这两种靶向治疗药物联合多西他赛用于延缓乳腺癌的疾病进展提供了背景。”

一项涉及808例HER2阳性转移性乳腺癌患者的单一临床试验评价了Perjeta的安全性和有效性；这些患者在治疗前接受检查，以确定HER2蛋白是否增加。患者被随机分配接受Perjeta、曲妥珠单抗联合多西他赛，或是曲妥珠单抗、多西他赛联合安慰剂。

这项研究旨在是观察患者在癌症未进展的情况下存活的时长，即无进展生存期（PFS）。包含有Perjeta的联合治疗组的中位PFS为18.5个月，而包含有安慰剂的联合治疗组的中位PFS为12.4个月。

观察显示，接受Perjeta联合曲妥珠单抗和多西他赛治疗者最常见的副作用是腹泻、脱发、对抗感染的白细胞减少、恶心、乏力、皮疹和神经损伤（周围感觉神经病变）。

Perjeta获得了批准，但有一个黑框警告提醒患者和卫生保健专业人员注意潜在风险，包括死亡或对胎儿产生的严重影响。

该疗法是在FDA的优先审查程序下审评的，优先审查程序为可能带来治疗进展的药物提供6个月的加速审查。

Perjeta由罗氏集团的成员、总部位于旧金山的基因泰克公司销售.