血液疾病药物Jakavi治疗骨髓纤维化,是一种口服抑制剂的JAK激酶2酪氨酸激酶。骨髓纤维化是指骨髓造血组织被纤维组织替代,影响造血功能,伴有脾、肝等器官髓外造血的病理状态。骨髓纤维化会导致贫血、乏力、疼痛和脾肿大。它会导致异常血细胞在骨髓内堆积,形成厚厚的瘢痕组织,减缓健康血细胞的产生。为了代偿这一不足,其他器官,包括肝脏和脾脏开始产生血细胞。这是一种罕见的疾病,诺华公司说,在欧盟,每10万人中有不足1人患此疾病。
Jakavi用于治疗疾病相关脾肿大或症状成人原发性骨髓纤维化(又称慢性特发性骨髓纤维化),真性红细胞增多症骨髓纤维化或后原发性血小板增多症,骨髓纤维化患者。在全球范围内,有一些现有的治疗骨髓纤维化,一种罕见的危及生命的血液癌症,多种严重的并发症,如骨髓造血功能衰竭,脾脏肿大(脾肿大),缩短生存。
Jakavi治疗患骨髓纤维化这一血液疾病的患者的脾肿大。Jakavi的用法为每日两次。欧洲药品管理局并不需要遵循顾问小组的建议,但它经常这样做。