在MDS的治疗方面，免疫调节药物雷利度胺（lenalidomide）、DNA去甲基化药物5-氮杂胞苷（5-azacytidine，AZA）、地西他滨（decitabine，DAC）已经被FDA批准。雷利度胺治疗早期MDS的有效率约为27%，但对于5q-的MDS,有效率高达66%。

   去甲基化药物在MDS治疗中起着越来越重要的作用。5-氮杂胞苷及其衍生物地西他滨对于低危和高危的MDS都有效，有效率分别为30%和60%。AZA的治疗反应率为60%（CR   7%，PR 16%，血液学改善37%），DAC的治疗总反应率为83%（CR 34.8%，PR 7.7%，骨髓CR   9.6%，临床受益13%），可明显改善生命治疗并显著延长转化为白血病或死亡的中位时间。说明表观遗传学中的DNA甲基化在MDS的发病机理中占有重要位置。其它新的靶向治疗，如TKI、p38 
MAP激酶抑制剂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACI）、Farnesyl转移酶抑制剂、Glutathione转移酶抑制剂和VEGF拮抗剂的临床试验正在进行中。联合用药仍然是MDS研究的重点，Yang AS等报道了雷利度胺与地西他滨，DNA去甲基化药物与HDACI联合治疗MDS的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。