据报道，目前制药业的研发线中有750只抗肿瘤药物。这其中的许多药物是不可能上市的，但下面的这些抗肿瘤药物不能让人忽视：
第一只是Cougar Biotechnology公司用于治疗前列腺癌的口服药物阿比特龙（Abiraterone）。许多研究显示，前列腺癌能自身产生睾酮，而阿比特龙能抑制涉及到睾酮产生的酶CYP17A1。Datamonitor公司肿瘤领域的分析专家Fleur Pijpers表示，如果排除在其他治疗领域的利润，这只作为荷尔蒙复发的前列腺二线治疗药物，到2017年的销售额将达到5.15亿美元。
辉瑞公司的Axitinib（AG13736）是该公司酪氨酸激酶抑制剂索坦（Sunitinib、Sutent）的下一代。这只药物能抑制多重靶标，其中包括了血管内皮生长因子1（VEGF-1），目前正在进行治疗胰腺、甲状腺和肾癌的试验。“这将是辉瑞公司下一件大事，”Pijpers说：“我们正等待Ⅲ期临床试验结果的公布，目前看起来让人相当满意，主要是由于辉瑞公司在肾细胞癌研究方面比较有经验，这只药物的表现相当好。”该药物与Suten所针对的激酶有所不同，也与MOA有所不同，这也正是为什么能成为处于上市前期的药物。该药物将被视为一只单独用于治疗肾细胞癌的药物。
另一只比较有希望的抗血管生成药物是葛兰素史克公司的VEGF-2抑制剂Pazopanib。该药物还同时针对血小板衍化生长因子受体（PDGFR）和干细胞因子受体（c-kit）。与其“堂兄弟”阿瓦斯丁（Avastin）一样，该药物也将用于治疗老年湿性黄斑变性。
“这是一只非常有希望的药物，”波士顿麻州总医院（Massachusetts General Hospital）的临床主管Bruce Chabner博士说：“这只药物对肺癌、肉瘤和肾细胞癌的疗效很好。”
诺华公司的雷帕霉素靶蛋白（MTOR）抑制剂依维莫司（Everolimus、Afinitor）与惠氏公司的西罗莫司类似。这两只药物都是用于肾移植后的免疫抑制，诺华公司的产品商品名“Certican”，惠氏公司为“雷帕鸣”。Afinitor正处于用于治疗多种肿瘤的临床试验，并且正在等待获准用于治疗进行性肾脏肿瘤。到报告发稿时，诺华公司宣布，FDA要求提供该药物的额外数据，这将使该药物延迟几个月上市。
Elesclomol是一只注射用的凋亡刺激剂，该药物主要是用来治疗黑色素瘤。黑色素瘤是现有治疗方法较少的肿瘤之一。过去的系统化疗方法仍然被病灶转移的患者使用，虽然这些药物的效果并不是很好，但是适应症外的处方用药也比较多。
“药品研究者们对黑色素瘤之类的肿瘤比较感兴趣，” Pijper在谈到Synta和葛兰素史克公司的项目时说：“即使黑色素瘤的发病率远不如乳腺癌、前列腺癌、结肠直肠癌和肺癌这四大肿瘤高，但一旦药物获得批准，也将会满足目前该领域的巨大需求。因此，这些药物拥有获得商业成功的好机会。”
Ramcirumab是一只完全人源化的单克隆抗体，该药物的副作用比Avastin少。这也正是礼来公司收购英克隆（ImClone）公司的原因所在，但是投资者期待研究者能再向前走一点。因为Ⅲ期临床试验将持续到2012年，到那时，Avastin将统治这一市场，这就使Ramcirumab很难获得一个小立足点。“但是一旦这只药物表现出了让人惊奇的效果，它的市场表现也会很好。”Pijpers如是说。
肿瘤药物研究线中，更远一点的药物是由Curis和基因泰克（Genentech）公司合作开发的GDC-0449，这只药物将通过MOA这一新途径，治疗基底细胞瘤。这只药物干扰人们称之为“刺猬”的途径，这一途径能使基底细胞和结肠直肠肿瘤细胞发生突变。虽然这只药物还有很长的路要走，“但是由于该药物对基底细胞癌的疗效非常好，这一点非常重要，”Chabner如是说。
最后一只药物，是大多数人谈论最多的新型抗肿瘤药物磷脂酰肌醇（-3）激酶（PI3-k）抑制剂，这只药物已经进入临床试验阶段。“目前有成堆的证据显示，PI3-K涉及到肿瘤的全过程：生长、转移、侵入、血管的生长、抵抗细胞的死亡。”Chabner说。目前说这些药物会成为治疗药物还太早，但是我们可以继续观察，拭目以待。
头痛：20年来Triptans首个替代物
默沙东公司的苯甲酸酯利扎曲坦 （Rizatriptan、Maxalt）目前是美国治疗偏头痛的金标准。但是如果该公司的Telcagepant （MK0974）能获得批准，默沙东公司将在急性头痛治疗领域迈出更大的一步。这是一只口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，也将是自1991年第一只曲普坦类获得批准之后，近20年来第一只获得批准的新一代治疗头痛的药物。
这将是可替代曲普坦类的第一只药物，但是仍然需要在现实社会中证明自己。“目前看起来，默沙东公司的新药没有曲普坦类所具有的心血管毒性，”德意志银行（Deutsche Bank）的制药业分析师Barbara Ryan说：“在有效性报告中也没有出现任何引人注目的事情。目前的问题是这只新药比曲普坦类等好多少，在目前任何人都关注成本和曲普坦类仿制药即将问世的情况下，这只新药究竟能获得多少市场份额。”
11月份在《柳叶刀》（Lancet）发表的Ⅲ期临床试验报告中，对照药为阿斯利康公司的曲普坦类药物佐米格（Zolmitriptan、Zomig）。在这项研究中，Telcagepant的有效性与佐米格相当，但是副作用更小。在文章的评论中，编辑认为，这一结果标志着偏头痛治疗领域新纪元的到来。
CGRP受体拮抗剂通过阻碍CGRP的释放，抑制疼痛信号向脑干传输。默沙东还正在开发CGRP拮抗剂，作为Telcagepant的后备力量。“目前很清楚，市场就在这儿，”Ryan说：“这只新的药物将为那些使用曲普坦类药物无效或不能耐受曲普坦类药物的患者。”
默沙东公司希望能在2009年提交新药申请。
急性冠状动脉综合征/中风：抗凝血X因子抗击心脏病
两只新的具有抗凝血特性Xa抑制剂因子成为冲击心脏病发作和预防中风的领军人物。
Barbara Ryan说：“这是一个巨大的，且还存在许多未得到满足的市场，且都是口服药物，因此对那些效果好的药物将会有大量的空间。目前的问题是这些药物的疗效如何，安全性如何？”
Xa因子是一种蛋白水解作用的催化剂，能够逆转凝血素向凝血酶的转化过程，从而刺激血液的凝固。抑制这种反应能阻止有害血块的生成。目前认为，Xa因子比传统抗凝血药物使用时需要的监控更少，因此，在治疗心颤这类疾病时更加有效。
无论是百时美施贵宝和辉瑞公司的Apixaban还是拜耳和强生公司的Rivaroxaban（Xarelto），都处于治疗深部静脉血栓形成（DVT）和肺栓塞的Ⅲ期临床试验阶段，肺栓塞是深部静脉血栓形成的并发症。百时美施贵宝公司正在进行Apixaban和依诺肝素或华法林的对照试验，这两只药物是目前美国治疗深部静脉血栓形成的标准治疗药物。Xarelto目前已经在加拿大和欧洲获准用于预防选择性的髋关节或膝关节置换术手术后的静脉血栓栓塞，目前同样的适应症申请正在等待美国的批准。
但是如果该药能在急性冠状动脉综合征（ACS）和预防中风的Ⅲ期临床试验中获得成功，将可能获得很大的回报。“诸如急性冠状动脉综合征和中风之类的心血管疾病的问题是归结为即将出台的研究结果。”Ryan说：“在此之前，你只能观察市场中的标志性药物，目前这些药物的前景如何还很难说。”
阿尔茨海默病：让新药进入脑内
自从2008年6月，Encore和Myriad公司的Flurizan未能达到Ⅲ期临床试验的有效性终点之后，专家们已经将处于研发线中的药物进行了分类。目前的关键问题是，β淀粉状蛋白是否为正确的靶标？
但是加州大学洛杉矶分校（UCLA）的阿尔茨海默病研究中心的主管Jeffrey Cummings博士认为，目前的问题是技术上的挑战而不是研究途径的问题。他说：“我们已经从Flurizan的临床试验中获知这只药物没能完全进入脑内，从而产生疗效。”
Cummings说，目前的研究显示，脂溶性药物比水溶性药物更容易进入脑组织内，目前有3只处于Ⅲ期临床试验阶段的药物更容易获得足够的浓度从而能真正清除β淀粉状蛋白斑块。目前已经普遍认为，β淀粉状蛋白是引起阿尔茨海默病患者痴呆的主要因素。
“在项目开发中，我们已经能准确测量这些药物在脊髓液中的浓度，从而确保了这些药物真正在进入脑内。”Cummings说。
事实上，Cummings对Elan和惠氏公司的单克隆抗体药物Bapineuzumab和礼来公司的γ抑制剂Semagacestat保持乐观谨慎的看法。他认为，目前真正的问题是使用药物的时间点。淀粉状蛋白在阿尔茨海默病发作的5年前，就可以在脑组织内被检测到。研究已经足够证实这种假说，即这些人将来会患阿尔茨海默病。
Cummings说：“我们的淀粉状蛋白扫描技术已经能显示哪些人脑组织内的淀粉状蛋白正常，或至少被轻微损害。目前的一个可能性是我们通过痴呆症状的出现，选择接受治疗的患者，但是这对那些专门针对淀粉状蛋白的药物来说已经太迟了。”
“目前处于领先的，且有可能成为阿尔茨海默病下一只治疗药物的是Dimebon，”Cummings说道。Dimebon（dimebolin）是在20世纪80年代由俄罗斯公司开发的一只口服抗组胺药。 Medivation公司正在开发该药物用于神经变形疾病方面的治疗，2008年9月，辉瑞公司获得了这只药物的所有权。Dimebon能影响β淀粉状蛋白途径，虽然确切的作用机制还未知。这只药物在Ⅱ期临床试验中的表现和在俄罗斯认知功能受损的患者中表现一样好。“目前看起来神经保护剂在有阿尔茨海默病的患者中的起效较慢。”
CTS
21166是一只β-分泌酶抑制剂，该药物主要从一个新的角度来攻击β淀粉状蛋白途径。Cummings说，这只目前正处于Ⅱ期临床试验初级阶段，这将是药物研发线中最有希望的药物之一。
多发性硬化症：第一只口服药物诞生
在神经病学领域一只新的口服药物将可用来治疗这种现有治疗药物最少的疾病。“如果曾经有一种疾病，并且迫切需要治疗这种疾病的药物，那么，这种疾病就是多发性硬化症。”
Miller Tabak公司医疗保健策略专家Les Funtleyder说道。
这种来自辛克莱棒束孢（Isaria sinclairii）真菌的口服药物使用了一种新的作用机制，这种作用机制涉及到一种称之为S1PR激动剂，这种激动剂能和外周淋巴细胞选择性结合，同时让这些淋巴细胞离开淋巴结。这种结果导致了血管中和中枢神经系统中的活性T细胞更少。
“目前所有其他的多发性硬化症治疗药物都是注射剂，因此，这种口服的药物将是一大补充，”Funtleyder所提到的治疗药物中，包括了干扰素在内，这些药物都有使人身体虚弱的副作用。“如果获得批准，且只需要通过非劣性临床试验，就能在商业上获得成功。”
目前正在进行的Ⅲ期临床试验将于2013年结束。
骨质疏松/骨瘤：Denosumab新突破
一只完全人源化的单克隆抗体药物Denosumab能阻止核因子受体活化因子（RANK）配体与其受体结合，该药物能抑制破骨细胞的分化。而破骨细胞能破坏骨组织，因此，抑制破骨细胞能预防与骨质疏松有关的骨质重吸收。这只药物即将获得批准。目前的问题是，患者是否愿意为这种费用高昂的新药买单，相对于传统的治疗药物而言，这些药物中包括了双膦酸盐类药物，其中还有许多双膦酸盐的仿制药即将问世。Denosumab只需一年给药一次或一年给药两次，因此，该药物在患者顺应性方面具有明显的优势。但是目前的挑战是如何让患者为这种比双膦酸盐价格高昂的药物买单。
安进公司（Amgen）公布的Ⅲ期临床试验数据显示，Denosumab优于福善（Alendronate、Fosamax）。这样的结果是否已经足够了呢？或者安进公司愿意等待下去直到开展肿瘤临床试验，从而进一步认识它的潜能？
血小板抑制剂：仍在等待普拉格雷
如果有一只药物能让FDA歇一歇，那这只药物就是普拉格雷（Prasugrel、Effient）。一外界观察小组也许可以被豁免，从而可以推定FDA在这只药物的批准方面优柔寡断。
普拉格雷很有可能成为能替代波立维（Clopidogrel、Plavix）的疗效更好的药物，后者的仿制药即将于2011年问世，但同时也可能出现在意料之外的危险事件，如果医生打算在太容易出血的患者中试用的话。这种不良反应的潜能也是十分危险的，这只药物将会刺伤费用承担者。
“目前对FDA来说，问题是普拉格雷是否比波立维的疗效更好，”Les Funtleyder说：“所有目前正在使用的药物相继撤市，使得这些药物有些风声鹤唳。”这只药物将会取得成功，“但是由于被FDA两次延迟，这只药物目前的机会并不太好。”