达希纳——强效精准的第二代靶向治疗慢性髓性白血病药物

上市新闻
2009年11月20-22日，诺华公司先后在广州、上海和北京举办了达希纳（尼洛替尼）上市会。这为中国伊马替尼（格列卫）耐药和不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者带来了生命的希望。

入选理由：
慢性髓性白血病（CML）是慢性骨髓增生性疾病中最常见的一种，属于造血干细胞恶性增殖性疾病，可发病于各年龄段。其自然病程分相对良性的慢性期(CML-CP)和较险恶的进展期(加速期和急变期)。一旦急变，比急性白血病更为凶险。

格列卫（伊马替尼）是第一代酪氨酸激酶抑制剂，是靶向治疗成功的典范，是治疗CML历史上的一个里程碑药物。它于2001年首次投放市场，目前已经在80多个国家上市( 中国于2002年上市)。在来源于对慢性髓性白血病的患者里程碑式研究的五年数据估计，有93％的早期慢性期CML患者服用格列卫后没有恶化为疾病的快速致死恶性阶段，有83％的患者在五年随访期内达到了无疾病进展存活，而且随着年疾病进展率持续下降，在第五年降低至0.6％。
 
但IRIS研究5年随访结果显示：慢性期CML患者中15%对伊马替尼耐药，4.2% 对伊马替尼不耐受。为了挽救这部分患者，也为了改进格列卫存在的缺陷，诺华公司研发了第二代酪氨酸激酶抑制剂——达希纳（尼洛替尼）。

达希纳是选择性更强、疗效更显著的Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，它通过靶向性地作用于Bcr-Abl蛋白，来抑制含有异常染色体的癌细胞的产生。Bcr-Abl蛋白是由含有异常的费城染色体的细胞产生的，在患有CML的患者中，这种蛋白质被认为是致癌白细胞过度增殖的一个重要因素。使用尼洛替尼治疗后，42%的对伊马替尼耐药的慢性期费城染色体阳性（Ph+）CML患者会出现异常染色体减少或者消失的情况；而在处于加速期的患者中，也有31%的患者能够获得同样的效果。

展望
达希纳（尼洛替尼）自2007年至今已经在全球60多个国家上市，它对那些产生伊马替尼（格列卫）耐药或者不能耐受的慢性粒细胞白血病（CML）患者疗效显著，也适用于难治性胃肠道间质瘤，系统性肥大细胞增生以及嗜酸细胞增多综合征。达希纳的慈善赠药项目也已经在我国启动。作为“格列卫”的升级版，达希纳很有可能像“格列卫”一样，成为拯救数以万计CML患者的重磅药物。