慢性髓性白血病是一种常见的骨髓干细胞恶性增生性疾病，约占全部白血病的15%。它在各年龄段均可发病，但其发病率随着年龄的增长而升高，因此主要累及成人。

　　已经有研究证实，Bcr-Ab1作为一种异常的融合蛋白，是慢性髓性白血病的确切病因与关键驱动因素。伊马替尼是第一个针对该病发病根源的分子靶向药物，目前已经成为治疗该病的首选方案和药物，大量临床研究显示它能明显延长患者的生存期和提高生活质量。但有研究发现，部分患者由于基因突变，会对伊马替尼产生耐药。据王建祥教授介绍，在治疗过程中，一部分（大约5%）慢性期患者可能在治疗初期就会对该药产生耐药（即原发性耐药）；还有一部分患者在治疗初期获得治疗反应，但后来出现耐药，即继发性或获得性耐药。原发性耐药与获得性耐药在慢性髓性白血病加速期患者中较为常见，在急变期患者中最常见。尽管这些发生耐药的比例并不高，但有的患者会因不能耐受而中断治疗。一项名为IRIS的研究表明，在5年的随访期间，有5%的慢性髓性白血病患者因不良事件而中断伊马替尼的治疗。

　　中断治疗对慢性髓性白血病是一个重大的打击，可导致病情复发和恶化。黄晓军教授说，慢性髓性白血病需要长期治疗，一定要坚持用药。如果出现耐药情况，可以及时更改药物。现在治疗该病的药物在不断创新。《新英格兰医学杂志》曾经发表的一项研究报告显示，一种名为尼洛替尼（Nilotinib）的新药临床试验数据表明，它在伊马替尼治疗出现耐药或不耐受后进行治疗，在不到5个月时间的治疗中，有92%的患者达到了完全血液学反应——白细胞计数达到正常水平。还有研究表明，伊马替尼治疗出现耐药或不耐受的患者接受尼洛替尼治疗，67%的患者在治疗后24个月内仍然生存。黄晓军说，该药可作为第二代靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI）加入到慢性髓性白血病治疗中，使不能继续从伊马替尼治疗中获益的慢性期或加速期慢性髓性白血病患者，有了新的标准治疗方法。在治疗过程中，尼洛替尼和伊马替尼可以呈互补关系，为慢性髓性白血病患者提供最佳治疗方案。