肿瘤药物治疗发展到20世纪80年代时已为临床医师普遍接受。目前国际上临术常用抗肿瘤药物约有80多种，绒毛膜上皮癌、睾丸癌、霍奇金病、儿童急性白血病及某些儿童的实体瘤已可以治愈，不少成人肿瘤如乳腺癌、卵巢癌、肾癌、胃癌及肝癌等经过包括化学治疗在内的综合治疗，多数患者的生命明显延长，生活质量明显改善 肿瘤药物治疗发展到20世纪80年代时已为临床医师普遍接受。目前国际上临术常用抗肿瘤药物约有80多种，绒毛膜上皮癌、睾丸癌、霍奇金病、儿童急性白血病及某些儿童的实体瘤已可以治愈，不少成人肿瘤如乳腺癌、卵巢癌、肾癌、胃癌及肝癌等经过包括化学治疗在内的综合治疗，多数患者的生命明显延长，生活质量明显改善，美国临术肿瘤学会2006年的数据显示美国肿瘤患者治疗后的5年生存率已达到65%，对于某些肿瘤，如绒癌、睾丸肿瘤和一些淋巴瘤等，即使已到晚期也能治愈。
    细胞毒药物现在是并且今后仍将是肿瘤治疗的基础药物。面对细胞毒药物专利相继到期的挑战，相关制药公司力图通过开发改善释药途径和药动学性质的超仿制药来延长这些药物的生命周期，并有望减少该类药物的不良反应，当然抗肿瘤药物发展的长远目标还是开发能够选择性作用于肿瘤，具有靶向分子机制的创新药物。
   目前国内外关注的抗肿瘤作用的新靶点和相应的新型抗肿瘤制剂或手段有：
   1、以细胞信号转导分子为靶点，如蛋白酪氨酸激酶抑制剂、法尼基转移酶抑制剂、MAPK信号转导通路抑制剂、细胞周期调控剂。
   2、以新生血管为靶点如血管生成抑制剂。
   3减少癌细胞脱落、黏附和基底膜降解如抗转移药。
   4、以端粒酶为靶点如端粒酶抑制剂。
   5、促进恶性细胞向成熟分化如分化诱导剂。
   6、特异性杀伤癌细胞如抗体或毒素的导向治疗。
   7、增强放疗和化疗的疗效如肿瘤治疗增敏剂。
   8、提高或调节机体免疫功能如生物反应调节剂。
   9针对癌基因和抑癌基因如基因治疗。包括导入野生型抑癌基因、自杀基因、抗耐药基因及反义寡核苷酸、肿瘤基因工程瘤菌。
   10、联合用药，增强药效，减少不良反应。虽然目前市场上已经有具有靶向分子机制的创新药物，但现在全球抗肿瘤药物市场上销售额领先的前20个药物中创新药物仅有利妥昔单抗、曲妥单抗及伊马替尼三个药物。但这类分子靶向药物的持续研究和开发。必将促使其成为未来抗肿瘤药物市场的主力军。此外胞苷酸合成酶抑制剂、光动力学治疗药物以及针对肿瘤组织中乏氧细胞的生物还原剂这些新颖作用机制的药物也不断取得突破。
    目前血管生成抑制剂和生长因子抑制剂市场已经获得显著成功。
    除了扩大筛选范围寻找新的化合物外，通过结构改造获得抗肿瘤药物的方法也取得了重大进展，比如抗代谢药吉西他滨和烷化剂奥沙利铂分属阿糖胞苷和顺铂衍生物，卡培他滨则为依据氟尿嘧啶代谢途径而定向设计的一个氟尿嘧啶前体药物。此外植物有效成分的研究与先导化合物的作用继续得到关注，其中倍受关注的莫过于喜树碱类的衍生物，不仅有成功上市的伊立替康和拓扑替康，还有正在研究的rubitecan、NSC-603701、9-AC和DX-8951等，它们临床前的数据均显示了广谱和强效。
     近年来，植物来源的抗肿瘤药物重新引起了人们的关注，据统计目前的抗肿瘤药物大约有30%来源于自然资源和天然化合物的衍生物，它们不仅具有独特的生理活性。较好的疗效和较低的毒性，更是为化学合成，化学修饰提供了新颖独特的化学结构。
     紫杉醇的研究源于20世纪60年代末美国车立癌症研究所发现太平洋短叶红豆杉的树皮粗提液具有抗肿瘤活性，后证明其中具有紫杉烯环的二萜类化合物即紫杉醇是有效成分。经NCI与施贵宝公司30多年的开发。紫杉醇于1992年12月获得FDA批准上市，现已在世界50多个国家上市，是治疗卵巢癌、乳腺癌的首选药物，对白血病、肺癌、脑癌、直肠癌等疗效显著，并且毒性试验表明它的不良反应很小。紫杉醇抗癌机制在于它能作用于细胞有丝分裂过程中形成纺锤体的微管蛋白，促进微管蛋白装配成微管，并结合到微管上起稳定和防止微管解聚作用，使微管蛋白聚合与解聚的动态平衡被打破。与紫杉醇结合的微管会发生形态改变，形成微管束，且不与染色体连接，这样就使细胞在有丝分裂时不能形成纺锤丝牵动染色体向细胞两极移动，使其停留在G2期和M期直至死亡，达到抗肿瘤的目的。由于G2期和M期都是放射敏感的时期，因而还是具有显著的放射治疗增敏作用。进一步的研究发现紫杉醇还可调节体内的免疫功能，通过作用于巨噬细胞，导致TNF-aR的减少以及TNF-a的释放，还可促进IL-1及IFN-a和IFN-β的释放。在体外动物实验中对多种肿瘤均有疗效。属于广谱抗肿瘤植物药。另有研究表明，紫杉醇对顺铂、阿霉素耐药的肿瘤细胞也有效。
    紫杉醇的早期不良反应是过敏，发生率为39%，其中严重过敏反应发生率为2%，多数为Ⅰ型变态反应，包括支气管痉挛引起的呼吸困难、荨麻疹和低血压以及面部潮红和皮疹。几乎所有的反应发生在用药后最初的10分钟。多数患者预先进行抗过敏治疗可以使发生率大大降低。血液学毒性为骨髓抑制。表现为中性料细胞减少，血小板降低少见，这是紫杉醇类药物的主要的剂量限制性毒性反应。非血液不良反应为脱发、恶心、呕吐和肌肉神经毒性。在临床应用中，少量病人还出现明显的心血管不良反应，包括心肌梗死、轻度充血性心衰、室性和室上性心动过速等。过敏反应的发生可能与紫杉醇中的辅料聚氧乙基蓖麻油有关。Abraxan是种新型的紫杉醇类药。其采用纳米白蛋白颗粒为载体结合紫杉醇从而避免过敏，既不用预先抗过敏，又可以加快给药的速度，还可以有效利用白蛋白受体内的途径通过肿瘤新生血管内皮细胞壁传输药物。此外应用脂质体作为载体防止不良反应的发生，以及采取低剂量的方法来减毒增效的研究正在进行中，由于紫杉醇来源的红豆杉生长的缓慢，含量低，目前采用化学合成，半化学合成，组织培养，组织细胞培养和真菌培养法来尝试合成紫杉醇，取得了不少的进展，有的已进入工业化生产。
    红豆杉之后的第二重要的木本抗癌药用植物是喜树，喜树是我国特有植物，1966年从中提取出了喜树碱，后来发现其是拓扑异构酶Ⅰ的抑制剂。研究发现，CPT是通过与TopoⅠ-DNA可裂解复全物可逆结合，形成CPTs-TopoI-DNA三元复合物，从而稳定了可裂解复合物，引起DNA单链断裂，使DNA产生不可逆损伤，最终导致细胞的死亡。同时观察到多种肿瘤细胞如结肠癌、宫颈癌、卵巢癌等的TopoⅠ含量大大高于正常组织，且在S期肿瘤细胞中活性大幅提高，因此抑制TopoⅠ就可选择性抑制增殖期肿瘤细胞DNA复制。喜树碱主要用于治疗消化道癌，包括食管癌、贲门癌、直肠癌、结肠癌、肝癌、胃癌。其中对胃癌的疗效最好。对肺癌、绒毛膜上皮癌、膀胱癌、急性白血病、慢性粒细胞白血病也有一定疗效。主要的不良反应有血尿、尿频、尿急、白细胞下降、食欲不振、恶心、腹泻等，少数人可出现脱发，为减轻不良反应，在用药期间多饮水，以稀释尿液减轻对膀胱的刺激。尽管喜碱的抗癌作用显著，但它不溶于水难溶于脂的性质限制了其应用。因此人们以喜树碱为母体对其进行了大量的结构改造和化学修饰工作，通过对CPT环7、9、10、11位的结构改造，可得到拓扑替康、伊立替康、勒托替康、羟基喜树碱等抗肿瘤活性更高，毒性更低的喜树碱类衍生物，针对其E环的修饰逐渐成为开发新型抗肿瘤药物的方向，目前也在研究其微球、纳米制剂、脂质体和乳剂等剂型，它们一定程度上克服了活性内酯结构不稳定，半衰期短等总是。部分剂型还具备了一定的肿瘤组织靶向作用。
    长春碱为夹竹桃科植物长春花中提取的一种有抗癌活性的生物碱。

    主要作用是抑制微管蛋白的聚合，而妨碍纺狂体微管的形成，使有丝分裂停止于中期。也可作用于细胞膜，干扰细胞膜对氨基酸的转运，使蛋白质合成受到抑制剂，亦可抑制RNA合成。长春碱对恶性淋巴瘤的疗效较好，对绒毛膜上皮癌的疗效也较突出。对肺癌、乳腺癌、卵巢癌、皮肤癌、睾丸肿瘤、肾母细胞瘤、单核细胞白血病等也有一定疗效。长春新碱与长春碱的来源相同，机制也相似，但对移植性肿瘤的抑制作用大于长春碱。长春新碱对各种类型的急性白血病均有效。尤其是对急性淋巴细胞白血病的疗效突出，一般作为缓解诱导剂使用，对恶性淋巴瘤疗效也较好，但对霍奇金病的疗效不如长春碱。对绒毛膜上皮癌、乳腺癌、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、尤文瘤、脑瘤、平滑肌肉瘤及宫颈癌等均有一定疗效。不良反应中长春碱的骨髓抑制作用较强，长春新碱的神经毒性较大。其他不良反应主要是胃肠道反应和局部刺激等。目前在研究用红细胞作为长春新碱的载体给药，可以减少药量，增强疗效，减轻全身不良反应。对长春新碱进行结构修饰，得到的长春地辛，长春瑞滨，并且上述四种药物之间没有交叉耐药现象。
    20世纪70年代初发现三尖杉属植物中的三尖杉酯碱类化合物具有抑制小鼠白血病细胞生长作用，经过多年研究我国已将三尖杉酯碱和高三尖杉酯碱开发成了抗癌药物，对急性非淋巴细胞性白血病和慢性粒细胞白血病疗效较好，也用来治疗骨髓增生异常综合征和真性红细胞增多症，但对淋巴细胞性白血病和实体瘤的效果有限。其主要作用机制是抑制肿瘤DNA及蛋白质合成。其影响蛋白质合成最主要的位点是抑制蛋白质合成中肽链的延伸。研究发现其抑制白血病细胞的作用是通过诱导白血病细胞进入正常的分化状态实现的，可能与抑制细胞Na -K -ATP酶活性，抑制肿瘤细胞癌基因的表达，诱导凋亡。另加外还发现HHT能抑制肿瘤转移。可能因为HHT能抑制肿瘤细胞糖的合成，而肿瘤细胞表面中的多糖连接物中糖构成及功能与肿瘤转移有关。并且HHT能抑制肿瘤细胞与纤维蛋白原的结合。它们主要的不良反应为白细胞与血小板减少的骨髓抑制以及恶心、呕吐等胃肠反应和心脏毒性。
    藤黄可以治疗痈疽，在古藉中早有记载。70年代初分离出了藤黄酸，并证实是藤黄的有效成分，藤黄酸为广谱抗肿瘤药，对于肝癌、皮肤癌、乳腺癌、恶性淋巴瘤、软组织肉瘤以及头颈部等好的疗效。对其不良反应的研究表明藤黄酸对神经系统和心、肝、肾功能等方面无明显损害。也不抑制骨髓和损伤免疫系统功能，故被认为是一种比较安全，可以长期持续使用的抗癌药物。药动学研究亦显示，藤黄酸在肿瘤组织中有较高浓度的分布和较长的持续时间。近年也有研究表明藤黄酸能上调P53蛋白表达。引起肿瘤细胞凋亡。实验研究结果表明，在有效剂量范围内，藤黄酸能选择地杀死肿瘤细胞而对正常细胞无明显抑制作用。另外抑制率呈给药时间依赖性，所以临床用药宜小剂量持续给药。与放疗或化疗联用还有增敏感作用。
    榄香烯是从姜科植物温莪术中提取的一种挥发油类的抗癌成分，以β-榄香烯为其主要成分的榄香烯乳注射液是我国自主研发成功的二类抗肿瘤新药。目前在临术广泛用于恶性浆膜腔积液、肺癌、消化道肿瘤、脑瘤以及其他浅表性肿瘤的治疗。查杀香烯对多种肿瘤细胞的DNA、RNA及蛋白质合成有抑制作用。可使癌细胞核酸含量下降，还能直接作用于细胞膜，使肿瘤细胞破裂。进一步的研究还发现β-榄香烯除了抑癌作用外，还可能改变或增强肿瘤细胞的免疫原性，从而诱发或促进机体对肿瘤细胞的排斥反应。少数病人使用后出现发热、局部疼痛及轻度消化道反应。适当的对症处置症状可消退。
    薏苡仁油是薏苡仁的脂肪油，主要含有薏苡仁酯和薏苡内酯。经过多年的开发，以薏苡仁油为主要成分的康莱特注射已经上市，并且由于良好的疗效，已通过俄罗斯联邦政府卫生部的批准在俄罗斯作为处方药应用于临术，在美国也取得了FDA的临术试验批件，临术研究正进行中，康莱特注射液具有明显的双向抗肿瘤作用。不仅抑制肿瘤细胞增殖。导致肿瘤细胞凋亡，同时整体提高机体免疫功能，它能增强LAK细胞和NK细胞的杀伤活性，激活IL-1和IL-2的合成分泌，增强机体非特异性免疫能力。而且还兼有抑制癌痛，抗总则症恶病质的作用。进一步的研究还发现薏苡仁注射液对肿瘤血管的生长具有明显的抑制作用。可能与其降低VEGF和bFGF的表达有关。对于肺癌、肝癌、恶性淋巴癌、胃癌等恶性肿瘤有较好的疗效，联合化、放疗有增敏和减毒作用，能明显降低和防止化疗引起的骨髓抑制、白细胞下降、肝肾功能损害等不良反应。临床应用中偶见脂过敏现象和轻度静脉炎，另外在脂代谢严重失调时禁用。
    姜黄素是从姜科姜黄属植物姜黄根茎中提取的一种酚性色素，它具有确切的抗肿瘤活性，能减轻多种致癌因素对机体的损害。调节对肝PhaseⅡ酶群的活样，加速致癌物质的代谢失活，减少致癌物-DNA加成物的产生。此外还能通过调节多种细胞信号途径影响细胞增殖。包括调节转录因子，丝裂原活化的蛋白激酶，生长因子受体激酶和环氧合酶等。还能通过多种途径诱导肿瘤细胞的凋亡。此外姜黄素还可在转录和转录后水平调节基质金属蛋白水解酶，并能抑制内皮细胞促血管生成基因的表达从而抑制血管生成，具有抗肿瘤侵袭和转移的作用，并且目标还未发现有明显的反应。应黄素在多种肿瘤的预防和治疗上显示出很大的潜能。
    据统计，我国当前已对药用植物中28个科，3000多种中草药进行了抗癌筛选，其中含有抗癌活性成分的中草药200种左右。美国筛选了2万到3万种植物的十万余种提取物，其中四千余种有活性，引起了NCI的关注。

    综合现代科学方法来看，这些活性天然物质主要有：

    1、拓扑异构酶抑制剂，包括喜树碱类化合物、红根草中提取到的有效成分等。

    2、微管蛋白活性抑制剂，主要是紫杉醇及其衍生物。

    3、抗突变作用，包括人参、绞股蓝、黄芪白术、仙茅、枸杞子、天冬等。

    4、细胞毒作用，包括莪术挥发油制剂、冬潜草甲素、冬凌草乙素、大黄、人参、茯苓等。

     5、免疫增强作用，包括地黄多糖、茯苓多糖、牛膝多糖、丹参、莪术、臼术、灵芝多糖等。

     6、抑制肿瘤细胞增殖并诱导其分化，其淫羊藿甙、丹参酮、大蒜素、人参皂甙、苦参、熊胆、巴豆与葛根有效成分等。7、诱导肿瘤细胞凋亡，有榄香烯、柴胡苷、茶多酚类物质等。
    目前正在研究中的天然抗肿瘤药物有表鬼臼毒素、蝎素、姜黄、菝藜皂甙、川芎嗪、苦参碱、墓头回、瑞香、败酱草与乌骨藤提取物等。此外对薤白、大蒜、绞股蓝、绿茶、芹菜、猕猴桃等药食同源植物应用于防癌、抗癌的研究也在进行中。
    虽然抗肿瘤药物研究的思路和领域都在不断的扩展，新的靶点和新的研究热点涌现，但是我们也应该看到，肿瘤的发生和发展是一个极其复杂的过程，受多种因素的调控。各种治疗手段实际应用中都存在一些问题，或者存在固有的缺点，因此肿瘤的治疗仍然是一个漫长的过程，仍要强调综合治疗，强调个体化治疗，尤其是对于那些建立在新理论上的分子靶向性药物，患者体内靶分子的表达变化是用药的一个重要依据。