抗肿瘤药物的主要适应证是：①对某些全身性肿瘤如白血病、绒毛膜上皮癌、恶性淋巴瘤等作为首选的治疗方法，在确诊后应尽早开始应用；②对多数常见肿瘤如骨及软组织肉瘤、睾丸肿瘤、消化道癌、肺癌和乳腺癌等可在术后作为辅助或巩固治疗，以处理可能存在的远处播散；对某些肿瘤如视网膜母细胞瘤、肾母细胞瘤等辅助应用抗肿瘤药物可提高放射治疗的疗效；③对晚期肿瘤作为姑息治疗，以减轻病人的痛苦，延长寿命；④对某些表浅肿瘤如皮肤癌等可试行局部治疗，部分可以治愈。此外，多种抗肿瘤药还具有免疫抑制作用，可用于治疗某些自体免疫性疾病，有暂时缓解症状的效果，又可用于防止器官移植的排斥反应。

　　常用的抗肿瘤药物目前一般分为六类，即烷化剂、抗代谢药、抗生素、植物药、激素类和杂类。

　　按其作用原理，抗肿瘤药亦可分为三类：①直接作用于肿瘤细胞，特别是正处于增殖期的肿瘤细胞的药物，如烷化剂、抗代谢药、抗生素、植物药和某些杂类药物。②促使癌细胞分化的药物，主要是性激素，如应用雌激素或雄激素治疗乳腺癌、应用雌激素治疗前列腺癌，其作用主要不是杀伤癌细胞，而是促使细胞分化，从而使癌细胞失去分裂的功能而死亡。近年来发现维生素甲类和干扰素也有促使细胞分化的作用。如维甲酸，可通过诱导细胞分化和凋亡，使早幼粒细胞白血病得到缓解。③有些药物可具有调动机体内因的作用，如干扰素诱导剂和从酵母、菌类、地衣类以及某些中药中提取的多糖。还有些药物具有防止转移的作用，但目前均尚处于实验阶段。

　　目前为了提高抗肿瘤药物的疗效，在实际应用时大多采用合并用药，例如同时或序贯应用几种不同类型、毒性不相重复和互不交叉耐药的抗肿瘤药。在给药途径方面也有不少进展，除一般常用的口服、肌注、静注、腔内给药外，在有些情况下还可以采用动脉注射、滴注、腹主动脉阻断给药或分离灌注；对有些表浅肿瘤也可采用局部用药。在治疗策略上也有了一定进步，如重视肿瘤细胞的数量，序贯、交替两组以上互不交叉耐药的化疗方案及解救治疗等。

　　抗肿瘤药的毒性反应主要是以下几方面：①骨髓抑制：白细胞、血小板下降较明显，可导致感染和出血，有的有红细胞和血红蛋白下降；②消化道反应：如食欲减退、恶心、呕吐、腹泻等；③口腔粘膜反应：如口炎、咽炎、溃疡；④脱发；⑤有的药物可引起神经系统毒性症状如周围神经炎等，有的药物可引起出血性膀胱炎；少数药物如抗癌锑（Sb-71）、阿霉素及正定霉素对心肌有影响。此外，多数抗肿瘤药物均对机体免疫机能有一定影响；有的对肾上腺皮质机能有抑制。这些，在使用时均应特别注意。

　　目前常见肿瘤的药物选择可归纳如下表。以下介绍各药用法均为单药使用的剂量和用法，在联合化疗用药时应酌减，并应参考病人状况掌握用药。

表　常见恶性肿瘤的药物选择及疗效

肿瘤	常用药物	可能达到的疗效	疗效分级
绒癌	放线菌素D、氟尿嘧啶、甲氨蝶呤、长春新碱、长春碱	90％以上病例长期缓解，70～80％治愈	较好(＞80％)
非洲儿童淋巴瘤	环磷酰胺，甲氨蝶呤、长春新碱	90％以上达完全缓解，其中1/2治愈
霍奇金病	环磷酰胺、氮芥、长春新碱、长春碱、鬼臼乙叉甙、丙卡巴肼、阿霉素、争光霉素、氮烯咪胺、泼尼松	90％完全缓解，晚期患者60～65％可治愈
急性淋巴细胞白血病	长春新碱、甲氨蝶呤、巯嘌呤、环磷酰胺、正定霉素、阿霉素、门冬酰胺酶、泼尼松、长春花碱酰胺	80％完全缓解，长期生存，50％治愈
急性粒细胞白血病	阿糖胞苷、正定霉素、丙脒腙、巯嘌呤、甲氨蝶呤、硫鸟嘌呤、阿霉素、三尖杉脂碱类、全反式维甲酸	70％完全缓解，25％左右可能治愈	较好(＞50％)
非何杰金淋巴瘤	烷化剂(氮芥、环磷酰胺、苯丁酸氮芥、甘露醇氮芥、甲酰溶肉瘤素、甲氧芳芥、消瘤芥、抗癌新芥等)长春新碱、长春碱、鬼臼乙叉甙、平阳霉素、阿霉素、表阿霉素、丙卡巴肼、阿糖胞甙、泼尼松	70％完全缓解，部分病例可治愈
睾丸恶性肿瘤	甲酰溶肉瘤素、环磷酸胺、米尔法兰、更生霉素、甲氨蝶呤、苯丁酸氮芥、光辉霉素、平阳霉素、长春碱、顺铂、鬼臼乙叉甙	90％完全缓解，70％可能治愈
慢性淋巴细胞白血病	苯丁酸氮芥、泼尼松、环磷酰胺	临床改善，偶可延长生存期
慢性粒细胞白血病	白消安、巯嘌呤、羟基脲、靛玉红、干扰素	70％＞完全缓解，偶可延长生存期
乳腺癌	性激素、三苯氧胺、氨鲁米特、氟尿嘧啶、甲氨蝶呤、环磷酰胺、阿霉素、表阿霉素、米托蒽醌、顺铂、卡铂、长春碱酰胺去甲长春花碱、紫杉醇	50％完全缓解，部分病例可治愈
前列腺癌	雌激素	有效率＞80％，延长生存期
肾母细胞瘤(Wilms瘤)	放线菌素D、长春新碱、烷化剂	有效率＞50％，＋放疗，70％～80％治愈
尤文瘤(Ewing瘤)	环磷酰胺、放线菌素D、阿霉素、长春新碱	有效率＞50％，＋放疗，70％～80％治愈
小细胞肺癌	阿霉素、表阿霉素、环磷酰胺、甲氨蝶呤。鬼臼乙叉甙、顺铂、卡铂、丙卡巴肼	有效率＞50％，＋放疗，70％～80％治愈
皮肤癌	平阳霉素、匹来霉素、氟尿嘧啶、秋水仙酰胺、皮癌净	90％完全缓解
多发性骨髓瘤	苯丙氨酸氮芥、甲酰溶肉瘤素、环磷酰胺、卡氮芥、泼尼松、苯丁酸氮芥、干扰素	完全缓解率40％～50％，延长生存期	一般(20％～50％)
卵巢癌	烷化剂、顺铂、卡铂、塞替派、米尔法兰、阿霉素、紫杉醇	有效率45％～60％
子宫内膜癌	孕激素	有效率20％～50％
肾上腺癌	邻对滴滴滴(邻对二氯苯二氯乙烷)	经常症状改善，有时可延长生存期
骨骼与软组织肉瘤	放线菌素D、环磷酰胺、阿霉素、氮烯咪胺、长春新碱、长春碱、甲氨蝶呤	有效率30％～70％，有时延长生存期
胃肠道癌	氟尿嘧啶、优福定、甲环亚硝脲、丝裂霉素、表阿霉素、羟基喜树碱、顺铂	有效率30％左右
黑色素瘤	烷化剂、氮烯咪胺、顺铂、长春新碱、长春碱、亚硝脲类	有效率5％～25％	较差(＞20％)
头颈部肿瘤	平阳霉素、阿霉素、甲氨蝶呤、氟尿嘧啶、顺铂	有效率10％～30％
非小细胞肺癌	烷化剂、甲氨蝶呤、顺铂、阿霉素	有效率30％
宫颈癌	烷化剂、甲氨蝶呤、氟尿嘧啶	有效率＜20％
肝癌	塞替派、丝裂霉素、氟尿嘧啶、优福定、阿霉素、顺铂	有效率15～20％