2011年10月24日,Lundbeck宣布,美国食品药品管理局(FDA)已批准Onfi(氯巴占)用于年龄≥2岁的Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者痫性发作的辅助治疗。Onfi是一种苯二氮类药物,并且被列在联邦政府管制物质名单-4 上。该药发挥活性的确切机制尚不完全清楚,但被认为通过与γ-氨基丁酸(GABA)A受体上的苯二氮位点结合而增强GABA能神经传递。
Lundbeck在新闻发布会上指出,LGS是一种罕见且严重的癫痫形式,患者通常在儿童期获得诊断,并且常常持续至成年期。这种疾病伴有多种类型的痫性发作,会在某些时期频繁出现痫性发作,很多患者每天都发生。
FDA批准Onfi是基于2项多中心对照研究的结果。这2项研究在受试者特征和既往治疗方面十分相似。其中一项关键性3期研究纳入238例目前或曾经诊断为LGS的患者,主要终点是与4周基线期相比,12周维持期的跌倒发作(失张力性、强直性或肌阵挛性)每周发生频率的下降百分率。另一项研究为2期剂量变化研究,招募了68例患者。两项试验的结果相似。
在3期试验中最常见的不良反应包括嗜睡或疲倦、发热、流涎、侵犯性、易激惹、共济失调和便秘。
预计Onfi将在2012年1月上旬进入美国,将有5、10和20 mg三种规格的片剂可供选择.