4月6日，FDA批准vandetanib（一种激酶抑制剂）治疗症状性或进展性不可切除局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MCT）。

该批准基于一项国际、多中心、随机双盲研究结果：对于不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌，与安慰剂组相比，vandetanib 组患者中位PFS 期显著延长（至少22.6 个月对16.4 个月），客观有效率（ORR）也显著提高（44%对1%），但两组患者OS无显著差异。

该药最常见（≥20%）的1~4 级不良反应为：腹泻或结肠炎、皮疹、痤疮样皮炎、恶心、高血压、头痛、疲劳、纳差和腹痛。药物相关的不良反应致5例患者死亡，死因分别为呼吸衰竭、呼吸骤停、吸入性肺炎、心脏衰竭合并心律失常及脓毒症。此外，还有2例患者在停止收集统计数据后死亡，1例猝死，另1例死于心跳呼吸骤停。

因此，FDA将几种该药的不良反应（QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和猝死）列入黑框警告；并建议，由于此药半衰期较长（19天），应对基线与治疗后2~4周、8~12周及其以后每3个月的心电图（ECG）和血钾、钙、镁及促甲状腺激素（TSH）水平进行检查；腹泻者更应频繁检查电解质和ECG。此外，FDA还建议，对于无痛、无症状或疾病进展缓慢者，使用该药时须仔细考虑其风险与益处。