美国学者报告称，地西他滨Ⅱ期临床试验显示，地西他滨治疗急性髓性白血病（AML）的老年患者有效，能延长患者生存期。
该研究纳入53例中位年龄74岁拒绝或不适合接受强化化疗的AML患者。19例（36%）患者家族中有血液病或治疗相关AML，16例患者有染色体核型异常。研究开始后，患者接受小剂量（20mg/m2）地西他滨静脉输注治疗，为期10天。
结果发现，25例（47%）患者在治疗3轮后达到完全缓解，另外9例患者白细胞计数未完全恢复，总体治疗反应率达64%。52%的核型正常患者实现完全缓解，核型异常患者中50%完全缓解。中位总体生存时间和无病生存时间分别为55周和46周。治疗30天内死亡1例，治疗8周内死亡者占15%。检测DNA去甲基化水平发现，miR-29b高水平与临床反应相关。
地西他滨是通过磷酸化后直接掺入DNA，抑制DNA甲基化转移酶，引起DNA低甲基化和细胞分化或凋亡来发挥抗肿瘤作用。地西他滨诱导肿瘤细胞的低甲基化，从而恢复控制细胞分化增殖基因的正常功能。在快速分裂的细胞中，掺入DNA的地西他滨可与DNA甲基转移酶共价结合从而产生细胞毒性作用。而非增殖期细胞则对地西他滨相对不敏感。
2008年9月，地西他滨获我国批准用于中危-2和高危的初治、复治骨髓增生异常综合征（MDS）患者，注册证号H20080548。商品名为达珂(DACOGEN)。