6月8日，FDA宣布，批准帕妥珠单抗用于治疗HER2阳性的晚期转移性乳腺癌患者。

HER2 为一种涉及正常细胞生长的蛋 白质，在某些类型（HER2 阳性）癌细胞中其 数 量 增 多 ，并 有 助 于 癌 细 胞 生 长 和 存 活 。 帕妥珠单抗为一种通过生物技术方法生产 的人源化单克隆抗体；其作用靶点与曲妥 珠单抗不同，可进一步降低 HER2 阳性乳腺 癌细胞的生长和生存。

一 项 涉 及 808 例 HER2 阳 性 转 移 性 乳 腺癌患者的Ⅲ期临床试验就该药的安全性 和有效性进行了评估。受试者在治疗前接 受检测以确定 HER2 蛋白是否增多。其后， 被随机分至帕妥珠单抗+多西他赛+曲妥珠 单抗组或多西他赛+安慰剂组。主要转归指标为 PFS 期。结果显示，帕妥珠单抗联合治疗组的中位 PFS 为 18.5 个月，安慰剂 组则为 12.4 个月。在接受曲妥珠单抗+多 西他赛+帕妥珠单抗治疗的患者中，最常见 的副作用为腹泻、脱发、白细胞减少、恶心、 乏 力 、皮 疹 和 神 经 损 伤（周 围 感 觉 神 经 病 变）。帕妥珠单抗具有潜在致死风险并可 能对胎儿产生严重影响，故在启动治疗前 须确认患者的妊娠状况。

FDA 药品评估和研究中心血液学和肿 瘤学产品办公室主任 Pazdur 博士认为，因 曲妥珠单抗已于十余年前获准上市，故通 过后续研究得以更深入地了解 HER2 在乳 腺癌中的作用，从而最终为两种靶向治疗 药与多西他赛联用控制乳腺癌的进展奠定 了基础。