——美国FDA为慢性粒性白血病批准新孤儿药物

2012年9月4日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Bosulif (bosutinib)治疗慢性粒细胞性白血病(CML)，一种寻常影响老年成年的血液和骨髓疾病。

估计美国2012年5,430 男性和妇女将被诊断为CML。有CML大多数人有一种遗传突变，被称为Philadelphia染色体，致骨髓制造一种酶被称为酪氨酸激酶。此酶激发太多异常和不健康白血细胞被称为粒细胞。粒细胞与感染斗争。

Bosulif 是一项is intended for患者有慢性，加速或原始细胞相Philadelphia染色体阳性对其他治疗耐药或不能耐受的CML，包括伊马替尼[imatinib]。 Bosulif works通过阻断酪氨酸激酶促进异常和不健康粒细胞发育发展的信号。

FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur，M.D.说：“随着批准酪氨酸激酶抑制，我们正在见到基于更好了解疾病的分子学基础治疗CML的进展，”“在慢性和加速相CML已观察到这些进展。”

最近被FDA批准治疗各种形式 CML的药物包括伊马替尼(2001)，达沙替尼[dasatinib](2006)和尼洛替尼[nilotinib](2007)。

在一项纳入546例有慢性，加速或原始细胞相CML成年患者的单个临床试验评价Bosulif安全性和有效性。所有患者用伊马替尼或伊马替尼接着达沙替尼和/或尼洛替尼治疗后有疾病进展，或不能耐受以前治疗的副作用。在试验中所有患者用Bosulif 治疗。

在慢性期CML患者中，根据在治疗的头24周经受主要细胞遗传学反应(MCyR)的患者数确定疗效。结果证明34%患者以前曾用伊马替尼治疗24周后实现 MCyR。在任何时候实现MCyR患者中，52.8 %有其反应至少持续18个月。以前用伊马替尼治疗接着达沙替尼和/或尼洛替尼患者中，约27%在头24周治疗内实现MCyR 。其中在任何时候实现MCyR患者，51.4%有其 MCyR 持续至少9个月。

在有加速CML患者中，以前至少用伊马替尼治疗，治疗的头48周内33%其血细胞计数返回正常(完全血液学反应)和55%实现血细胞计数和无白血病证据(总体血液学反应)。与此同时，有原始细胞相 CML患者分别有15%和28%实现完全血液学反应和总体血液学反应。

在接受Bosulif患者中最常观察到副作用是腹泻，恶心，血液低水平血小板(血小板减少)，呕吐，腹痛，皮疹，低红细胞计数(贫血)，发热和疲乏。