The active substance in Fabrazyme (Agalsidase Beta) – agalsidase beta – is a 2003 FDA approved drug that consists of a-galactosidase A, a natural enzyme that should be produced by the organism. However, some people may experience an insufficiency of this enzyme. The level is too low or its activity is inhibited, resulting in a kidney disorder, as well as other minor dysfunctions. The Fabry disease is probably the most common affection agalsidase beta can treat. It varies in signs and symptoms and can be hard to differentiate and diagnose if it doesn’t act in the classical manner. A history of this disease in the family may also raise a trigger. The classic disease affects the young boys, with gastrointestinal disorders, heat intolerance and severe episodes. However, the disease can touch anyone.

Administration
The Fabrazyme (Agalsidase Beta) treatment must be initiated by a specialist doctor. The optimal dose depends on the patient’s weight – 1mg per kilo. It is administered two times a month, at every 2 weeks, intravenously through an IV line. The clinical studies taken so far have been done with various doses to check out the safety limits. It seems the 0.3mg dose is the safest one, but not the most efficient too. It is indicated in the patients with renal or hepatic dysfunctions.

The infusion speed must stay under 0.25mg per minute to reduce the risk of adverse reactions associated to it, such as injection site irritations or redness. Once the patient’s tolerance is determined, the speed may be gradually increased with every upcoming infusion.

Although some IV drugs are taken at home after the first couple of administrations, this one should be administered and monitored by a doctor. If anything unusual occurs during the infusion, the clinic or hospital is obviously fitted with the appropriate equipment.

Contraindications
Fabrazyme (Agalsidase Beta) is still quite new on the market, therefore some tests are still ongoing. For instance, the safety and efficiency of this medicine in the patients older than 65 have not been established yet. There aren’t any dosage specifications in this special category of patients. The same goes for the children younger than 12. As a matter of fact, the administration is actually contraindicated in young children.

The individuals who present more or less severe allergies and sensitivity to agalsidase beta will be prescribed a different medicine. Fabrazyme (Agalsidase Beta) is also contraindicated in those with cardiovascular diseases.

Secondary effects
Some of the side effects of Fabrazyme (Agalsidase Beta) include irregular heartbeat, hypertension, nausea, weakness and headaches.

Fabrazyme（β-agalsidase，β-半乳糖苷酶A）注射液

美国首次批准：2003
 
适应症及用法
Fabrazyme表示与法布里病的患者使用。 fabrazyme降低globotriaosylceramide（GL-3）沉积在毛细血管内皮的肾脏和某些其他类型的细胞。
 
【用法用量】
1毫克/千克体重，静脉注射每两个星期。患者应接受输液退热药之前。
 
剂型和优势
冻干粉末重新配制无菌注射用水，USP，得到5毫克/毫升。

可为35毫克或5毫克单次使用小瓶的。
 
禁忌
无。
 
警告和注意事项
危及生命的过敏性和严重的过敏反应，已观察到一些患者在Fabrazyme输液。如果发生严重的过敏性或过敏性反应，请立即停止Fabrazyme管理和提供必要的紧急治疗。适当的医疗保障措施时，应随时可用Fabrazyme的管理，因为潜在的严重的输液反应。
约50％至55％的患者的Fabrazyme管理在临床试验过程中发生输液反应。一些反应是严重的。在患者出现输液反应，解热和抗组胺剂的预处理与建议。如果输液反应发生时，降低输注速率，暂时停止输注，和/或管理额外退热药，抗组胺剂，和/或类固醇可改善症状。
如果出现严重的输液反应，应立即停止管理Fabrazyme认为，应开始适当的治疗。严重的反应一般是与管理的抗组胺药物，皮质类固醇激素，静脉输液和/或氧气作为临床指征。
先进的Fabry病的患者可能会损害心脏功能，这可能会使他们从输液反应严重并发症的风险较高，而这些病人应密切监测，在：Fabrazyme管理。
Fabrazyme管理的病人谁曾经历严重或严重的过敏性反应，Fabrazyme应继续治疗的风险和收益的经过深思熟虑的，唯一的直接监督下的合格人员和适当的医疗支持措施容易可用的。
 
不良反应
最常见的不良反应是输液反应。严重和/或经常发生（发生率≥5％）相关的不良反应，包括输液反应，包括以下中的一个或多个：寒战，发热，热或冷，呼吸困难，恶心，面色潮红，头痛，呕吐，感觉异常的感觉，周边高血压，胸痛，咽痛，腹痛，头晕，心动过速，鼻塞，腹泻，水肿，疲劳，皮肤瘙痒，四肢疼痛，肌痛，背痛，脸色苍白，心动过缓，荨麻疹，低血压，脸部水肿，皮疹，嗜睡。
 
药物相互作用
无药物相互作用研究。
体外代谢研究中的“否”进行。
 
特殊人群中使用
妊娠登记处。
哺乳母亲：注册表。

日期：05/2010

Fabrazyme用于治疗法布里病(Fabry  disease,又称酰基鞘氨醇己三糖苷酶缺乏症)

Genzyme公司2003年4月24日宣布该公司开发的遗传性疾病法布里病治疗药物Fabrazyme日前获得了FDA的正式批准。这也是FDA批准的第一个用于治疗这种疾病的生物技术药物。

法布里病(Fabry  disease,又称酰基鞘氨醇己三糖苷酶缺乏症)是一种罕见的遗传性疾病。该药物的价格自是不菲。Fabrazyme此前已经获得在欧洲销售，其价格为每名患者每年16.5万欧元。Genzyme称在美国的价格将会与欧洲一致，即大约每名患者每年18.2万美元。

法布里病患者的平均寿命为50岁。法布里（Fabry's）病为溶酶体α-半乳糖苷酶A缺乏症，由于N-脂酰鞘氨醇三已糖苷（globotriaosylceramide）及相关的糖鞘脂（glycosphingolipids）进行性积聚而引起，受累病人有肾脏、心脏和脑微血管病变，导致肾衰，中风，心脏并发症等疾病。

Fabrazyme是一种酶替代疗法。Genzyme在2000年向FDA提交新药申请。

该药是Genzyme公司生产的Fabrazyme，代替了病人体内缺乏的一种脂肪代谢酶，没有这种酶，器官内脂肪积聚得极多，引起心脏病发作、肾衰和疼痛。今天ＦＤＡ批准了Fabrazyme的两项特别内容：一是允许在得到它有效的完整证据前允许其销售，二是第一次批准就得到了7年的上市专有权，这是很少见的。
Fabrazyme是经基因工程制出的α-半乳糖苷酶A，在对58人的研究中，每两周静脉输液明显清除了三分之二病人肾脏和其它组织的脂肪积聚。"生活品质也有一定改善"，新泽西州42岁的马丁尼兹（Jaime Martinez）――他正在参加Fabrazyme的另一个研究――说，该药不能逆转肾脏损害，但他不再因为手脚那折磨人的疼痛而需要麻醉药了，也是他多年来第一次有足够的体力每个下午都能和孩子们玩耍。
Genzyme要证明Fabrazyme对病人最终是否有益的研究至少得在明年１月才能得到结果，但只要该公司尽快提供了确定资料，Fabrazyme可在几周内在美国开始销售，仍他们的女发言人拒绝透露价格（欧洲每年大约需180,000美元）。现在的问题是Genzyme公司是否能象政府要求的那样充分证实Fabrazyme的好处，它现正在进行一个比较该药与安慰剂的研究，许多不想接受安慰剂的参与者很可能要退出试验，但公司答应ＦＤＡ它们将通过一发现肾损害即将安慰剂转为药物的方法来努力留住足够的人参加研究。ＦＤＡ也打算允许一些新的统计分析方法来评估药物的利益，如比较病人用药前的病史等。这次试验对Genzyme公司甚为关键，它们同ＦＤＡ合作如何将决定其它药物也得到快速批准的难易。
ＦＤＡ的局长麦克利兰（Mark McClellan）说，希望通过定期清除脂肪沉积，该药能延迟或预防器官衰竭。"这可能是一种极为重要的药物"，他说，但"我想这一点非常清楚：批准后的有效性研究也是必要的"。Fabrazyme有一些严重的副作用，包括疼痛的输液反应和过敏反应。ＦＤＡ提醒卫生工作人员在病人输液时应仔细监测。