5月19日,FDA宣布批准用于治疗骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic Syndrome, MDS)的第一个有效药物Vidaza(商品名:维达扎;通用名:azacitidine[阿扎胞苷])注射液。该产品被给予“快速通道待遇”(Fast-Track Status)及优先审查(priority review)。
“通过恢复骨髓细胞的正常生长和分化,该新药将向有此种罕见的并且在一些病例中恶化为白血病的那些患者提供一个非常需要的治疗手段。FDA将继续给予这类具有显著疗效的产品的批准以最高的优先权,”FDA代理专员Lester M. Crawford博士说。
MDS是由骨髓细胞功能异常、正常血细胞生成减少而引起的一组疾病的总称。MDS可由治疗其它疾病的药物或放射治疗所致,也可由未知病因引起。MDS的某些类型会恶化为急性髓细胞样白血病(AML)。AML是白细胞增生过度活跃的一种癌症。
Vidaza属于罕见病治疗产品(orphan product)。罕见病治疗产品用于治疗患者人数在美国少于20万的罕见疾病或症状。《罕见病药物法》(Orphan Drug Act)规定,获得所指定罕见病药物上市批准的首个申报者将享有该药物在美国市场上7年期的独占上市权。
据估计,美国每年有7000到1.2万的MDS新病例被确诊。这种疾病在各年龄段都可能发生,但是60岁以上人群发病率最高。典型症状包括虚弱、疲劳、感染、易淤伤、出血和发热。MDS患者可能需要接受红血球和血小板的输入,以及针对感染的抗生素治疗。
Vidaza被认为是通过恢复骨髓细胞的正常生长和分化而发挥疗效。
Vidaza在治疗各种亚型的MDS中的安全性和有效性,通过共有268位患者参加的一个随机对照试验和两个非随机试验作了验证。在这三个试验中,大约有15%的患者对阿扎胞苷治疗出现完全或部分反应。这些反应,包括骨髓细胞中血细胞计数和不成熟细胞百分比的完全或部分正常化。这些患者不再需要输血治疗。
临床试验中所报告的最常见不良反应,包括恶心、贫血、血小板减少、腹泻、疲劳、便秘以及注射部位有刺激。
Vidaza的申报者和分销商是科罗拉多州Boulder的Pharmion公司。