2013年4月30日，美国FDA批准Procysbi（cysteamine bitartrate，酒石酸半胱胺）缓释胶囊用于治疗儿童和成人胱氨酸肾病。Procysbi被给予罕用药待遇。
胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病，据估计在美国有500名此症患者和世界各地患者人数也仅约3000名。如果在儿时不及时治疗，它可能致命。胱氨酸病导致胱氨酸在身体的每一个细胞蓄积。胱氨酸的积累会引起肾脏问题，从而可能通过排尿使身体失去过多的糖、蛋白质和盐。胱氨酸病可能导致机体生长发育缓慢和身材纤细、骨骼脆弱，引发肾功能衰竭并使恶化。有三种类型胱氨酸病，其中胱氨酸肾​​病最严重，会严重损害肾脏。
迄今FDA批准用于治疗胱氨酸病的药物有Cystagon（cysteamine bitartrate，酒石酸半胱胺），1994年获准的速释片剂，Cystaran（cysteamine ophthalmic solution，半胱胺滴眼液），去年获准用于治疗角膜胱氨酸结晶体积聚。
Procysbi是一种缓释胶囊，用于年龄在6岁及以上患者。Cystagon需每6个小时左右服用一次，控制胱氨酸的水平，而Procysbi为长效的配方，可每12小时服用一次。
FDA药品评价和研究中心胃肠道和先天性疾病药品部门副主任Andrew E. Mulberg 博士指出：“Procysbi是FDA批准的治疗胱氨酸肾病的唯一缓释制剂，为这种罕见病患者提供一种重要的治疗选择。”
一项涉及43名胱氨酸肾病的成人和儿童患者的重要研究结果支持Procysbi的安全性和有效性。患者被随机分配接受Cystagon或Procysbi为时3周，切换另一药品持续另外3周。血液测试显示Procysbi与Cystagon对控制胱氨酸水平同样有效。
以半胱胺治疗的患者最常见的副作用包括恶心、口臭、腹痛、便秘、消化不良或肠胃不适、头痛、嗜睡和头晕。其它少见但严重的副作用包括胃或小肠溃疡或出血、精神状态改变、癫痫发作、严重皮疹和过敏性反应。
Procysbi由加州Raptor医药公司销售。Cystagon则由宾夕法尼亚州的Mylan公司销售，Cystaran的销售总部Sigma-Tau制药公司位于美国马里兰州