2017年5月4日，辉瑞公司宣布，FDA授予其新一代ALK／ROS1酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib突破性药物认证，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
作为2012年FDA安全和创新法案（FDASIA）的一部分，“突破性药物”主要授予那些针对严重的甚至危及生命的疾病，单独使用或与其他药物联用时在早期临床试验的一个或多个具有临床意义的终点指标上显示出比现有疗法更具有优势的在研药物。ALK基因重组是可导致一些患者肺癌发展的遗传改变。由于肿瘤在治疗期间可能产生额外的突变，ALK阳性转移性NSCLC患者的疾病进展仍然是一个挑战。
“这项监管认证标志着lorlatinib可以为治疗后仍有进展的ALK阳性NSCLC患者提供重要的治疗方案。辉瑞快速研发lorlatinib反映了我们致力于开发生物标志物驱动的治疗方法，以满足患者不断变化的需求，”辉瑞全球产品开发部门肿瘤首席发展官Mace Rothenberg表示，“我们期待着与FDA合作，加快开发这种疗法”。
突破性疗法认证得到了正在进行的lorlatinib 1/2期临床试验有效性和安全性数据的支持，试验对象包括先前用一种或多种ALK抑制剂治疗的ALK阳性NSCLC患者。
此外，III期CROWN研究（NCT03052608）最近开始招募患者。CROWN是一项正在进行的开放标签随机双臂研究，在转移性ALK阳性NSCLC患者的一线治疗中比较lorlatinib与crizotinib的疗效。
参考资料：Pfizer’s Next-Generation ALK/ROS1 Inhibitor, Lorlatinib, Granted Breakthrough Therapy Designation from FDA for ALK-Positive Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer