美国制药巨头辉瑞（Pfizer）自身免疫管线近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，5mg片剂，每日2次），联合甲氨蝶呤（MTX），用于对一种或多种疾病修饰抗风湿药物治疗反应不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗；若患者对甲氨蝶呤不耐受或不适合甲氨蝶呤治疗，Xeljanz可作为单药疗法治疗。此次批准，对欧洲的RA患者群体而言是个大好消息，因为据估计有多达三分之一的RA患者接受当前已上市药物治疗无法实现缓解，Xeljanz将为这些患者提供一种重要的新治疗选择。

　Xeljanz的获批，是基于来自RA患者群体中开展的III期ORAL全球开发项目以及真实世界的数据。ORAL项目除了2个开放标签长期扩展（LTE）研究外，还包括6个已完成的III期临床试验，相关数据证实了Xeljanz作为单药或联合甲氨蝶呤治疗中度至重度类风湿性关节炎（RA）的疗效和安全性。迄今为止，该项目总的药物暴露量已超过21100患者年（patient-year），其中LTE研究对患者的随访观察超过了8年之久。
　目前，辉瑞仍然是JAK创新领域的领导者。除了Xeljanz外，该公司也正在积极推进Xeljanz XR（tofacitinib，11mg缓释片，每日口服一次）的开发，该药是Xeljanz（5mg片剂，每日口服2次）的升级版，2者均为JAK抑制剂类处方药，可单独用药，也可与甲氨蝶呤（MTX）联合用药。
　去年2月底，Xeljanz XR获得美国FDA批准，作为一种每日一次的口服药物，用于对甲氨蝶呤（MTX）治疗反应不足或不耐受的中度至重度RA成人患者的治疗。此次批准，使Xeljanz XR成为首个也是唯一一个获批治疗中度至重度RA的每日一次口服JAK抑制剂，将为倾向于口服治疗的RA群体提供一种新的治疗选择。
　值得一提的是，Xeljanz已被纳入多个类风湿性关节炎（RA）治疗指南，包括亚太风湿病联盟（APLAR）、欧洲抗风湿联盟（EULAR）、美国风湿病学会（ACR）发布的指南。Xeljanz于2012年在美国上市，截至目前，该药已获全球40多个国家批准，作为一种二线治疗药物，用于既往经一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARDs）治疗失败的中度至重度类风湿性关节炎（RA）患者。
　关于tofacitinib（Xeljanz/Xeljanz XR）：
　tofacitinib是一种新颖的口服Janus激酶（JAK）抑制剂，目前正在调查用于多种免疫性疾病的治疗。该药由辉瑞内部科学家发现和开发，具有一种新颖的作用机制，旨在抑制JAK通路，这些通路被认为在多种慢性炎症性疾病中发挥了关键作用。通过抑制这些JAK通路，tofacitinib能够降低细胞因子信号传导、细胞因子诱导的基因表达及细胞的激活。
  完整说明书附件：https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/33168/