TEGSEDI(Inotersen)皮下注射剂-将成为全球首个获批治疗用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的新药。

2018年7月17日，欧洲监管机构已批准Akcea和Ionis的药物Tegsedi用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者。hATTR是一种罕见疾病，导致周围神经系统和多个器官中淀粉样蛋白的积聚。
  TTR淀粉样沉积物在组织和器官中的逐渐积累会导致感觉，运动和植物神经功能紊乱，患者通常感觉衰弱，肢体麻木，体重减轻和胸痛。hATTR可在症状出现后3至15年内导致死亡，这种疾病在全世界影响约50000名患者，目前尚无批准用于治疗该病症的调节药物。
  Tegsedi（inotersen）目的是阻止TTR蛋白的产生，并且在临床试验NEURO-TTR中，该药物的治疗使蛋白质水平显着降低，无论何种突变类型或处于何种疾病阶段，该公司指出。
  欧盟的批准决定使医生能够开出这样的处方用于治疗hATTR患者的第1阶段或第2阶段多发性神经病（对周围神经的损害）。
  Akce的首席执行官Soteropoulos表示，欧盟的批准决定是的inotersen成为是世界上第一种也是唯一一种针对 hATTR 淀粉样变性患者的RNA靶向治疗药物。
  inotersen通过皮下给药进入患者体内，同时NEURO-TTR研究显示出神经病变和生活质量这两种指标对严重致命疾病患者的显着获益。
  葡萄牙波尔图António医院的神经学专家Coelho补充道：inotersen的批准使我们进入一个新的治疗时代，可以使用有效的疾病调节药物，让患者获得更大程度的自主。Inotersen 在改善这种疾病和保持生活质量方面表现出了快速和持久的获益。
  关于TEGSEDITM（INOTERSEN）
  TEGSEDITM（inotersen）是人转甲状腺素蛋白（TTR）产生的反义寡核苷酸（ASO）抑制剂。 TEGSEDI在欧盟批准。用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成年患者的1期或2期多发性神经病变，目前正在美国和加拿大进行监管审查。
  该批准是基于来自NEURO-TTR研究的数据，该研究是172名患有多发性神经病症症状的hATTR淀粉样变性患者的3期随机（2；1），双盲，安慰剂对照的国际研究。这项为期15个月的研究通过测量改良神经病变损伤评分+7（mNIS+7）和诺福克生活质量问卷-糖尿病性神经病变的基线变化来测量TEGSEDI对神经功能和生活质量的影响。（诺福克QOL-DN）总分。TEGSEDI为NEURO-TTR研究中的这两个共同主要终点提供了显着益处，包括相对于大部分患者的共同主要终点中的基线测量的疾病改善。
  TEGSEDI与血小板减少症和肾小球肾炎的风险相关。需要加强监测，以支持早期发现和管理这些已识别的风险。在用TEGSEDI治疗期间最常观察到的不良反应是与注射部位反应相关的事件。其他最常见的TEGSEDI不良反应（超过10％）是恶心，贫血，头痛，发热，外周水肿，寒战，呕吐，血小板减少和血小板计数减少。
  该批准还基于NEURO-TTR开放标签扩展（OLE）的数据，这是一项针对完成NEURO-TTR研究的患者的持续研究，旨在评估TEGSEDI的长期疗效和安全性。
  关于HEREDITARY TRANSTHYRETIN（hATTR）AMYLOIDOSIS
  hATTR淀粉样变性是一种进行性，全身性和致命性遗传性疾病，由TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样蛋白沉积在全身各种组织和器官中的聚集引起，包括周围神经，心脏，肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。TTR淀粉样蛋白沉积物在这些组织和器官中的逐渐积累导致感觉，运动和自主神经功能障碍，通常对患者生命的多个方面具有衰弱效应。患有hATTR淀粉样变性病的患者通常呈现混合表型并且经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。
  最终，hATTR淀粉样变性导致症状出现3至15年内死亡。用于治疗患有hATTR淀粉样变性病的患者的治疗选择是有限的，并且目前没有批准用于该疾病的疾病调节药物。全世界估计有50,000名患有hATTR淀粉样变性病的患者。