2018年9月30日，Neurelis总部位于美国圣地亚哥的一家专科药商，专注于授权、开发和商业化用于治疗癫痫及其他中枢神经系统（CNS）疾病的药物。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂）的新药申请（NDA），用于6岁及以上癫痫患者丛集性或急性重复性发作的治疗。
  Valtoco是Neurelis公司的先导候选药物，这是一种专利配方的diazepam（地西泮），融合了一种基于维生素E的溶液和Intravail（内脏）吸收增强的独特组合。此前，FDA已授予Valtoco孤儿药地位和快速通道地位。
  据估计，在美国大约有340多万癫痫患者，每年大约确诊20万新病例。尽管有长期的每日口服药物，但仍有相当多的患者继续经历癫痫发作。在这些不受控的患者中，约有17万的患者存在丛集性或急性反复发作的风险。
  Valtoco的NDA得到了广泛的临床和临床前研究的数据支持，包括在健康志愿者和癫痫患者中开展的研究。在患者研究中，已有超过1600次癫痫发作采用Valtoco进行了治疗。研究中，Valtoco表现出了高的生物利用度，每次给药之间的变化度低，并且耐受性良好。
  Neurelis公司总裁兼首席执行官Craig Chambliss表示，丛集性或急性反复癫痫发作在癫痫患者的生活中既危险有极具破坏性，Valtoco将为这类患者提供一种安全可靠、耐受性良好、简单即用的鼻腔喷雾剂。
NDA Submitted for Valtoco Nasal Spray to Treat Acute Repetitive Seizures
The New Drug Application (NDA) for Valtoco (diazepam nasal spray; Neurelis) has been submitted to the Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of acute repetitive seizures in patients ≥6 years old. The product was previously granted Orphan Drug and Fast Track designation by the Agency.
The Company states that the NDA is supported by robust clinical trial data, including patients studies where more than 1600 seizures were treated with Valtoco nasal spray. Currently, diazepam rectal gel is the only formulation of diazepam indicated for intermittent use in epilepsy to control bouts of increased seizure activity.
“It has been more than twenty years since a new therapy has been approved for the treatment of cluster or acute seizures," said Craig Chambliss Neurelis President and CEO. "This lack of novel and innovative therapies is a significant unmet need in the epilepsy community that needs to be addressed."