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神经退行性疾病新药tafamidis(商品名 Vyndaqel)获欧盟批准上市

2018-09-16 03:42:00  作者:新特药房  来源:互联网  浏览次数:13  文字大小:【】【】【
简介:2018年8月28日,欧盟委员会批准tafamidis(商品名 Vyndaqel)用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP),适用于I期有多发性神经病症状的成年患者。TTR-FAP是种罕见的、渐进的致命神经 ...

2018年8月28日,欧盟委员会批准tafamidis(商品名 Vyndaqel)用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP),适用于I期有多发性神经病症状的成年患者。TTR-FAP是种罕见的、渐进的致命神经退行性病变,全球累及大约8000名患者。
  葡萄牙波尔图的圣安东尼奥医院的Teresa Coelho博士参与了Vyndaqel的临床试验,据悉,至今没有批准治疗这种退行性致命疾病的药物,Vyndaqel为诊断为TTR-FAP的患者提供了新希望。
  转甲状腺素蛋白(TTR)基因突变会产生不稳定的TTR蛋白,进而积累成为淀粉样纤维。淀粉样纤维可以在多器官沉积,包括神经、心脏和肾脏,妨碍它们正常工作。
  Vyndaqel是一种新型的特定TTR稳定剂,旨在预防形成这些折叠错误的蛋白质及随后的淀粉样沉积,淀粉样沉积会诱发神经变性及神经功能下降。在关键的试验中,在18个月时,可观察到98%的Vyndaqel组患者有TTR稳定性(由体外测定来显示),安慰剂组患者则没有。
  对该药的批准是基于关键的临床试验(Fx–005)和公开标记的为期12个月的扩展研究(Fx–006)的结果,它们评估了Vyndaqel对TTR-FAP患者的长期安全性和疗效。在这些临床研究中,Vyndaqel显示出减缓外周神经损伤的疗效。这些研究的额外数据表明,Vyndaqel组患者与安慰剂组患者相比,神经功能、大纤维功能(用运动强度来衡量)和小纤维功能(用感觉来衡量)的退化减轻51%–81%。Vyndaqel导致营养状况改善(改进的身体质量指数或mBMI);在关键的18个月研究中,mBMI下降表明与疾病进展相关。
  Vyndaqel关键研究所报告的药品不良反应为腹泻、上腹痛、泌尿道感染及阴道感染。


完整资料附件:https://www.medicines.org.uk/emc/product/2837/smpc

责任编辑:p53


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