美国FDA在世界上首次批准诺华公司的去铁斯若(deferasirox )分散片(商品名:Exjade)上市。本品是首个和迄今唯一一日1次的口服铁鳌合剂,用于治疗成人和2岁及以上儿童由于输血引起的慢性铁过载。本品系唯一可饮用的铁鳌合剂(将片剂分散于一杯桔汁、苹果汁或水中),而目前只要患者持续接受输血或体内铁过多常规治疗需皮下输注且每夜持续8~12小时,一周5~7夜。
本品的获准上市摆脱了长时间输注治疗的麻烦,可望大大提高患者对铁鳌合剂治疗的可接受性,尤其是儿童。
体内铁过量对生命具有潜在的威胁。而治疗某些类型少有的慢性血液疾病(如珠蛋白生成障碍性贫血,镰状细胞性贫血和其它罕见的贫血以及骨髓增生异常综合征)不可避免地需经常输血。体内过量的铁可导致肝、心脏和内分泌腺损伤。人体内无内在去除过量铁的机制,故铁鳌合剂可有效地治疗输血引起的铁过量。
本品的获准是基于名为Exjade的Ⅲ期临床研究的结果。该项研究是纳入1 000多例成人和儿童患者是进行的研究铁鳌合剂最大的全球前瞻性临床研究。肝内铁浓度是接受输血患者体内铁浓度的检测指标。研究显示本品可降低肝内铁浓度,以20~30mg/kg/日用药可维持和降低珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞性贫血和其它罕见的贫血以及骨髓增生异常综合征患者体内的铁浓度。在临床研究中,患者通常对本品耐受性好,最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、腹痛、皮疹和血清肌酐浓度升高。