11月2日,诺华公司宣布,该公司铁螯合剂产品deferasirox获得FDA批准上市,这也是本品在全球首个国家取得上市许可。本品为首个1日一次的口服铁螯合剂产品,获准的适应证为2岁及以上儿童和成人患者由输血导致的慢性铁超负荷。
铁超负荷是一种渐进性的、可以危及生命的疾病,常常是频繁输血的不可避免的并发症。某些慢性血液疾病需要长期、频繁的输血,这些患者很可能发生铁超负荷,如海洋性贫血、镰刀细胞贫血、骨髓异常增生综合征等。铁超负荷的征象可能在10~20次输血后就可显现。如果不加治疗,体内过量的铁会损害肝脏、心脏和内分泌腺。铁螯合剂是目前唯一有效的治疗输血相关铁过负荷的方法。
本品被认为是铁螯合治疗领域的重大突破。现有的标准治疗药物需要每周5-7次、每次8-12h皮下输注,并且只要患者继续接受输血或存在铁超负荷情况这样的治疗就将持续。给药的不便使很多患者放弃了治疗。而本品的给药就象喝果汁一样方便,服用前只须将片剂溶在水里或果汁里。因此本品的出现极大地改善了铁螯合治疗的方便性,特别是对于儿童。
本品在美国获得了优先审批资格,并在今年9月获FDA血液产品专家委员会一致支持意见。除了美国外,本品还在瑞士、加拿大、澳大利亚和新西兰获优先审批资格,并在瑞士、加拿大、澳大利亚和欧盟获“罕用药”认定。